Oktober 2021: Cabozantinib (Cabometyx, Exelixis, Inc.) telah disetujui oleh Food and Drug Administration untuk pasien dewasa dan anak-anak berusia 12 tahun ke atas yang menderita kanker tiroid terdiferensiasi (DTC) stadium lanjut atau metastatik lokal yang telah berkembang mengikuti terapi bertarget VEGFR sebelumnya dan yang tidak memenuhi syarat atau refrakter terhadap yodium radioaktif .
COSMIC-311, uji klinis acak (2:1), double-blind, terkontrol plasebo, multicenter (NCT03690388) pada pasien dengan DTC stadium lanjut atau metastasis lokal yang telah berkembang setelah terapi bertarget VEGFR sebelumnya dan tidak memenuhi syarat atau refrakter terhadap radioaktif yodium, digunakan untuk menilai kemanjuran. Pasien diberi cabozantinib 60 mg atau plasebo atau perawatan suportif terbaik sampai perkembangan penyakit atau toksisitas yang tidak dapat diterima.
Ukuran hasil efektivitas utama adalah kelangsungan hidup bebas perkembangan (PFS) pada populasi niat-untuk-mengobati dan tingkat respons keseluruhan (ORR) pada 100 pasien acak pertama, keduanya dinilai oleh komite peninjau radiologis independen yang buta menggunakan RECIST 1.1 kriteria. Dibandingkan dengan plasebo, CABOMETYX secara signifikan mengurangi risiko perkembangan penyakit atau kematian (p0.0001). PFS median pada kelompok cabozantinib adalah 11.0 bulan (95 persen CI: 7.4, 13.8), dibandingkan dengan 1.9 bulan (95 persen CI: 1.9, 3.7) pada kelompok plasebo. Dalam kelompok cabozantinib dan plasebo, ORR masing-masing adalah 18 persen (95 persen CI: 10 persen, 29 persen) dan 0 persen (95 persen CI: 0 persen, 11 persen).
Diare, palmar-plantar erythrodysesthesia (PPE), kelelahan, hipertensi, dan stomatitis adalah efek samping yang paling umum (25 persen). Hipokalsemia dimasukkan sebagai catatan peringatan.
Sampai perkembangan penyakit atau toksisitas yang tidak dapat diterima, dosis cabozantinib agen tunggal yang direkomendasikan adalah 60 mg sekali sehari. Pada pasien anak-anak (12 tahun dan lebih tua dengan BSA kurang dari 1.2 m2), dosis cabozantinib yang direkomendasikan adalah 40 mg sekali sehari sampai perkembangan penyakit atau toksisitas yang tidak dapat ditoleransi.
