Յան 2022: Չափահաս հիվանդների համար, որոնք ունեն տեղային զարգացած անվիրահատելի կամ մետաստատիկ չարորակ պերիվասկուլյար էպիթելիոիդ բջջային ուռուցքներ, Սննդի և դեղերի վարչությունը լիցենզավորված է. սիրոլիմուսի սպիտակուցին կապված մասնիկներ ներարկային կասեցման համար (ալբումինով կապված) (Fyarro, Aadi Bioscience, Inc.) (PEComa).
Արդյունավետությունը փորձարկվել է 31 հիվանդների մոտ, որոնք ունեն տեղային զարգացած, չվիրահատվող կամ մետաստատիկ չարորակ ՊԵԿոմա AMPECT-ում (NCT02494570), բազմակենտրոն, մեկ ձեռքով կլինիկական հետազոտություն: Յուրաքանչյուր 1-օրյա ցիկլի 8-ին և 21-րդ օրերին հիվանդները ստացել են 100 մգ/մ2 սիրոլիմուս սպիտակուցին կապված մասնիկներ՝ մինչև հիվանդության առաջընթացը կամ անտանելի թունավորությունը:
Արձագանքման ընդհանուր մակարդակը (ORR) և պատասխանի տեւողությունը (DOR) եղել են արդյունավետության հիմնական միջոցները, որոնք որոշվել են կուրացված անկախ կենտրոնական վերանայմամբ՝ օգտագործելով RECIST v.1.1-ը: ORR-ը 39 տոկոս էր (95 տոկոս CI: 22 տոկոս, 58 տոկոս), ընդ որում երկու հիվանդ ամբողջությամբ արձագանքեցին: Միջին DOR-ը չի բավարարվել (95 տոկոս CI: 6.5 ամիս, ոչ գնահատելի): Հարցվածների 67 տոկոսն ունեցել է պատասխան, որը տևել է ավելի քան 12 ամիս, իսկ 58 տոկոսը՝ ավելի քան 24 ամիս:
Ստոմատիտը, հոգնածությունը, ցանը, վարակը, սրտխառնոցը, այտուցը, փորլուծությունը, մկանային-կմախքային անհանգստությունը, քաշի նվազումը, ախորժակի նվազումը, հազը, փսխումը և դիսգեզիան ամենաշատ տարածված կողմնակի իրադարձություններն էին (30 տոկոս): Նվազեցված լիմֆոցիտները, գլյուկոզայի ավելացումը, կալիումի նվազումը, ֆոսֆատի նվազումը, հեմոգլոբինի նվազումը և լիպազի բարձր մակարդակը 3-ից 4-րդ աստիճանի լաբորատոր անոմալիաներից ամենատարածվածն էին (6%):
Մինչև հիվանդության առաջընթացը կամ անտանելի թունավորությունը, առաջարկվող դեղաչափը 100 մգ/մ2 է, որը տրվում է որպես IV ինֆուզիոն 30 րոպեի ընթացքում յուրաքանչյուր 1-օրյա ցիկլի 8-ին և 21-րդ օրերին:
Click this link for full prescribing information for Fyarro.
