Սննդի և դեղերի վարչությունը թույլատրել է repotrectinib-ը (Augtyro, Bristol-Myers Squibb Company) տեղական զարգացած կամ մետաստատիկ ROS1-դրական ոչ մանր բջջային թոքերի քաղցկեղի (NSCLC) համար 15 թվականի նոյեմբերի 2023-ին:
FDA-ի այս հաստատումը առաջինն է, որը ներառում է ROS1-դրական NSCLC ունեցող հիվանդներին, ովքեր նախկինում բուժվել են ROS1 թիրոզին կինազայի ինհիբիտորով (TKI), ինչպես նաև այն անձանց, ովքեր նախկինում չեն ունեցել TKI բուժում:
Հաստատումը տրվել է TRIDENT-1 կլինիկական փորձարկումից հետո (NCT03093116), որը գլոբալ ուսումնասիրություն է, որը ներառում է բազմաթիվ կենտրոններ, մեկ ձեռքով, բաց պիտակավորված դիզայնով և ROS1-դրական տեղային առաջընթաց կամ մետաստատիկ NSCLC ունեցող հիվանդների տարբեր խմբերով: Արդյունավետությունը գնահատվել է 71 ROS1 TKI-նույն հիվանդների մոտ, ովքեր անցել են պլատինի վրա հիմնված քիմիաթերապիայի առավելագույնը 1 նախորդ գիծ և/կամ Իմունոթերապիանև 56 հիվանդների մոտ, ովքեր ստացել են նախորդ 1 ROS1 TKI առանց նախնական պլատինի վրա հիմնված քիմիաթերապիայի կամ իմունոթերապիայի:
Արդյունավետության առաջնային միջոցառումներն էին ընդհանուր արձագանքման մակարդակը (ORR) և պատասխանի տևողությունը (DOR)՝ հիմնված RECIST v1.1-ի վրա՝ գնահատված անաչառ կենտրոնական վերանայման միջոցով: Հաստատված օբյեկտիվ արձագանքման մակարդակը (ORR) եղել է 79% (95% CI: 68, 88) այն հիվանդների խմբում, ովքեր նախկինում բուժում չեն ունեցել ROS1 TKI-ով, և 38% (95% CI: 25, 52) այն հիվանդների մոտ, ովքեր նա նախնական բուժում է ստացել ROS1 ինհիբիտորով: Արձագանքման միջին տեւողությունը երկու խմբերում համապատասխանաբար եղել է 34.1 ամիս (95% CI՝ 25.6, ոչ գնահատելի) և 14.8 ամիս (95% CI՝ 7.6, ոչ գնահատելի): Դիտարկումներ են արվել կենտրոնական նյարդային համակարգի քանակական մետաստազներով հիվանդների ուղեղային ախտահարումների, ինչպես նաև թիրոզին կինազի ինհիբիտորով թերապիայից հետո դիմադրողականության մուտացիաներով հիվանդների մոտ:
Ամենահաճախակի անբարենպաստ ռեակցիաները, որոնք տեղի են ունեցել ավելի քան 20% դեպքերում, եղել են գլխապտույտ, դիսգևզիա, ծայրամասային նյարդաբանություն, փորկապություն, շնչառություն, ատաքսիա, հյուծվածություն, ճանաչողական խնդիրներ և մկանային թուլություն:
Repotrectinib-ի առաջարկվող դեղաչափը կազմում է 160 մգ, որը ընդունվում է բանավոր օրական մեկ անգամ՝ ուտելով կամ առանց ուտելու, 14 օրվա ընթացքում: Այնուհետև դեղաչափը պետք է ավելացվի մինչև 160 մգ օրական երկու անգամ, մինչև հիվանդության առաջընթացը կամ անտանելի թունավորությունը:
Քաղցկեղ
Lutetium Lu 177 dotatate-ը հաստատված է USFDA-ի կողմից GEP-NETS-ով 12 տարեկան և բարձր երեխաների համար:
Lutetium Lu 177 dotatate-ը, որը բեկումնային բուժում է, վերջերս ստացել է ԱՄՆ Սննդի և Դեղերի Ադմինիստրացիայի կողմից (FDA) հաստատումը մանկական հիվանդների համար, ինչը նշանակալի իրադարձություն է մանկական ուռուցքաբանության մեջ: Այս հաստատումը հույսի փարոս է երեխաների համար, ովքեր պայքարում են նեյրոէնդոկրին ուռուցքների (NETs) դեմ՝ քաղցկեղի հազվագյուտ, բայց դժվար ձևով, որը հաճախ կայուն է դառնում սովորական թերապիայի նկատմամբ:
Ալիշա Մենդոսա
Թող 11, 2024
