Նոյեմբերի 2022: Pemigatinib-ը (Pemazyre, Incyte Corporation) լիցենզավորված է Սննդի և Դեղերի Ադմինիստրացիայի կողմից՝ ռեցիդիվ կամ հրակայուն միելոիդ/լիմֆոիդ նորագոյացություններ (MLN) ունեցող մարդկանց մոտ, որոնք ունեն փոփոխված ֆիբրոբլաստային աճի գործոնի ընկալիչ 1 (FGFR1):
FIGHT-203 (NCT03011372), բազմակենտրոն բաց, մեկ ձեռքով փորձարկում 28 հիվանդների հետ, ովքեր ունեցել են ռեցիդիվ կամ հրակայուն MLN-ներ FGFR1 վերադասավորումով, գնահատել է արդյունավետությունը: Այն հիվանդները, ովքեր համապատասխանում էին համապատասխանության չափանիշներին, կամ չէին կարող մասնակցել կամ ռեցիդիվ էին ունեցել ալոգեն արյունաստեղծ ցողունային բջիջների փոխպատվաստումից (allo-HSCT) կամ հիվանդությունը փոփոխող բուժումից հետո (օրինակ՝ քիմիաթերապիա): Պեմիգատինիբը տրվում էր այնքան ժամանակ, քանի դեռ հիվանդության զարգացումը, թունավորությունը դարձել էր անտանելի, կամ հիվանդները կարող էին ստանալ allo-HSCT:
Ընտրված ժողովրդագրական և ելակետային բնութագրերը ներառում էին հետևյալը. 64% կին; 68% սպիտակ; 3.6% սև կամ աֆրոամերիկացի; 11% ասիական; 3.6% ամերիկացի հնդիկ/Ալյասկայի բնիկ; և 88% ECOG-ի կատարողականի կարգավիճակը 0 կամ 1: Միջին տարիքը եղել է 65 տարեկան (միջակայքը՝ 39-ից 78); 3.6% սև կամ աֆրոամերիկացի; 68% սպիտակ; և 68% սպիտակ:
Հիմնվելով ամբողջական արձագանքման (CR) ցուցանիշների վրա, որոնք համապատասխանում էին մորֆոլոգիական հիվանդության տեսակին հատուկ արձագանքման չափանիշներին, որոշվեց արդյունավետությունը: Էքստրամեդուլյար հիվանդությամբ (EMD) և ողնուղեղի քրոնիկական փուլով (14%; 18% CI: 78, 95) 52 հիվանդներից 94-ը ստացել է ամբողջական թողություն (CR): Մինչև CR օրերի միջին թիվը 104 էր (միջակայքը՝ 44-ից 435): Միջին ժամանակը (1+-ից մինչև 988+ օր) չի ստացվել: Չորս հիվանդներից երկուսը, ովքեր ունեցել են ողնուղեղի պայթյունի փուլ՝ ԷՄԴ-ով կամ առանց դրա (տեւողությունը՝ 1+ և 94 օր), գտնվում էին ռեմիսիայի մեջ: Երեք հիվանդներից մեկը, ով ունեցել է միայն ԷՄԴ, ունեցել է CR (տեւողությունը 64+ օր): Ամբողջ ցիտոգենետիկ արձագանքման մակարդակը բոլոր 28 հիվանդների համար, ներառյալ 3-ը՝ առանց մորֆոլոգիական հիվանդության, եղել է 79% (22/28; 95% CI: 59, 92):
Հիպերֆոսֆատեմիա, եղունգների թունավորություն, ալոպեկիա, ստոմատիտ, փորլուծություն, չոր աչք, հոգնածություն, ցան, անեմիա, փորկապություն, չոր բերան, էպիստաքսիս, ցանցաթաղանթի շիճուկային ջոկատ, վերջույթների ցավ, ախորժակի նվազում, չոր մաշկ, դիսպեպսիա, մեջքի ցավ, սրտխառնոց, մթագնում ծայրամասային էդոեմա և գլխապտույտ հիվանդների մոտ ամենահաճախակի (20%) անբարենպաստ ռեակցիաներն էին:
Նվազեցված ֆոսֆատը, կրճատված լիմֆոցիտները, նվազեցված լեյկոցիտները, թրոմբոցիտների նվազումը, ալանինային ամինոտրանսֆերազի բարձրացումը և նեյտրոֆիլների նվազումը 3-րդ կամ 4-րդ աստիճանի լաբորատոր անոմալիաներն էին (10%):
Խորհուրդ է տրվում ընդունել 13.5 մգ պեմիգատինիբ օրական մեկ անգամ մինչև հիվանդության առաջընթացը կամ անտանելի թունավորության առաջացումը:
View full prescribing information for Pemazyre.
