Մայիս 2023: Omidubicel-onlv-ը (Omisirge, Gamida Cell Ltd.) հաստատվել է Սննդի և դեղերի վարչության կողմից՝ արյունաբանական չարորակ ուռուցքներով մեծահասակների և մանկական (12 տարեկան և ավելի բարձր) հիվանդների համար, ովքեր պետք է ստանան պորտալարի արյան փոխպատվաստում միելոաբլատիվ կոնդիցիոներից հետո: արագացնել նեյտրոֆիլների վերականգնումը և նվազեցնել վարակի վտանգը:
Հետազոտության P0501 (NCT02730299) բաց պիտակավորված, բազմակենտրոն, պատահական փորձարկում omidubicel-onlv փոխպատվաստման կամ չմանիպուլյացիայով լարային արյան (UCB) միավորի փոխպատվաստում արյունաբանական չարորակ նորագոյացություններ ունեցող հիվանդների մոտ միելոաբլատիվ կոնդիցիոներից հետո, գնահատվել են բուժման արդյունավետությունն ու անվտանգությունը: Ընդհանուր առմամբ պատահականության սկզբունքով նշանակվել է 125 մարդ, որոնցից 62-ը ստացել է omidubicel-onlv, իսկ 63-ը՝ UCB: 52 հիվանդի մոտ կատարվել է omidubicel-onlv փոխպատվաստում, CD9.0+ բջիջների միջին դոզան 106 X 2.1 բջիջ/կգ (միջակայքը 47.6 – 106 X 34 բջիջ/կգ): UCB թեւում 56 հիվանդի տեղադրվել է մեկ կամ երկու լարային միավոր (66%-ը ստացել է երկու լարային միավոր): CD34+ բջիջների միջին չափաբաժինը 42 հիվանդների մոտ, ովքեր գրանցել են բջիջների հետհալեցման չափաբաժիններ, եղել է 0.2 X 106 բջիջ/կգ (միջակայքը 0.0 – 0.8 X 106 բջիջ/կգ): Կային նաև այլ կոնդիցիոներներ, որոնք հիմնված էին քիմիաթերապիայի կամ մարմնի ընդհանուր ճառագայթման վրա:
Փոխպատվաստումից հետո նեյտրոֆիլների վերականգնման ժամանակը և արյան և ուղեղի փոխպատվաստման կլինիկական փորձարկումների ցանցի (BMT CTN) 2/3 աստիճանի բակտերիալ կամ 3 աստիճանի սնկային վարակների հաճախականությունը փոխպատվաստումից հետո 100-րդ օրը եղել են արդյունավետության ելքի առաջնային միջոցառումները: Նեյտրոֆիլների վերականգնման միջին ժամանակը 12 օր էր (95% CI: 10-15 օր) նրանց համար, ովքեր ստանում էին omidubice-onlv, և 22 օր (95% CI: 19-25 օր) UCB ստացողների համար: Omidubicel-onlv թեւում հիվանդների 87%-ը և UCB ստացողների 83%-ը զգացել են նեյտրոֆիլների վերականգնում: Փոխպատվաստումից հետո 100-րդ օրվա ընթացքում BMT CTN 2/3 աստիճանի բակտերիալ կամ 3 աստիճանի սնկային վարակների հաճախականությունը երկու խմբերում համապատասխանաբար կազմել է 39% և 60%:
Դեղատոմսային նյութը ներառում է արկղային նախազգուշացում մահացու կամ կյանքին սպառնացող ինֆուզիոն ռեակցիաների, փոխպատվաստման ընդդեմ հյուրընկալող հիվանդության (GvHD), փոխպատվաստման համախտանիշի և պատվաստման ձախողման համար, որը նման է լիազորված UCB դեղամիջոցներին: Omidubicel-onlv-ը կիրառվել է 117 անհատի ցանկացած հիվանդության համար. Նրանցից 47%-ի մոտ զգացվել են ինֆուզիոն ռեակցիաներ, 58%-ի մոտ՝ սուր GVHD, 35%-ի մոտ՝ քրոնիկ GVHD և 3%-ի մոտ՝ պատվաստման ձախողում:
3-5-րդ աստիճանի անբարենպաստ ռեակցիաները Հետազոտության P0501 հիվանդների մոտ արյունաբանական չարորակ ուռուցքներով եղել են ցավը (33%), լորձաթաղանթի բորբոքումը (31%), հիպերտոնիան (25%) և ստամոքս-աղիքային թունավորությունը (19%):
Omidubicel-onlv-ի առաջարկվող դոզան երկու հաջորդական ինֆուզիոն է, որը բաղկացած է հետևյալից.
- Մշակված ֆրակցիա՝ նվազագույնը 8.0 × 108 ընդհանուր կենսունակ բջիջները նվազագույնը 8.7 տոկոս CD34+ բջիջներով և նվազագույնը 9.2 × 107 ընդհանուր CD34+ բջիջները, որին հաջորդում է
- Չմշակված ֆրակցիա՝ նվազագույնը 4.0 × 108 ընդհանուր կենսունակ բջիջները նվազագույնը 2.4 × 107 CD3+ բջիջներ.
Omisirge-ի դեղատոմսերի ամբողջական տեղեկատվությունը հասանելի կլինի այստեղ.
