Սննդամթերքի և դեղերի վարչությունը թույլատրել է nirogacestat-ը (OGSIVEO, SpringWorks Therapeutics, Inc.) 27 թվականի նոյեմբերի 2023-ին համակարգային բուժման կարիք ունեցող դեզմոիդ ուռուցքներով մեծահասակ հիվանդների համար: Սա դեզմոիդ ուռուցքների նախնական լիազորված թերապիան է:
DeFi (NCT03785964) կոչվող հետազոտությունը ուսումնասիրել է, թե որքան լավ է այն աշխատում: Դա միջազգային, բազմակենտրոն, randomized (1:1), կրկնակի կույր, պլացեբո վերահսկվող փորձ էր 142 հիվանդների հետ, ովքեր ունեին desmoid ուռուցքներ, որոնք վատանում էին և չէին կարող բուժվել վիրահատությամբ: Հիվանդները որակավորվում էին, եթե դեզմոիդ ուռուցքը զարգանում էր սկրինինգից հետո 12 ամսվա ընթացքում: Մասնակիցներին պատահականության սկզբունքով նշանակվել է օրական երկու անգամ բանավոր ընդունել 150 մգ նիրոգացեստատ կամ պլացեբո, մինչև հիվանդության առաջընթացը կամ անտանելի թունավորությունը:
Առանց առաջընթացի գոյատևումը (PFS), որը հաշվարկվել է RECIST v1.1-ի կողմից կուրացված անկախ կենտրոնական վերանայման կամ կլինիկական առաջընթացի միջոցով, որը գնահատվել է հետազոտողի կողմից և վերանայվել անկախ, եղել է բուժման արդյունավետությունը չափելու հիմնական միջոցը: Միջին առանց պրոգրեսիայի գոյատևումը (PFS) չի որոշվել nirogacestat խմբում (95% CI. որոշված չէ) և եղել է 15.1 ամիս (95% CI: 8.4, որոշված չէ) պլացեբո խմբում: Վտանգի հարաբերակցությունը (HR) եղել է 0.29 (95% CI: 0.15, 0.55) 0.001-ից պակաս p արժեքով: Առանց պրոգրեսիայի գոյատևման (PFS) նախնական հետազոտությունը, օգտագործելով բացառապես ռադիոգրաֆիկ առաջընթացը, բացահայտեց վտանգի հարաբերակցությունը 0.31 (95% CI: 0.16, 0.62):
Օբյեկտիվ ռեակցիայի արագությունը (ORR) արդյունավետության լրացուցիչ չափանիշ էր: Օբյեկտիվ արձագանքման մակարդակը (ORR) եղել է 41% (95% CI: 29.8, 53.8) նիրոգասեստատի խմբի մասնակիցների համար և 8% (95% CI: 3.1, 17.3) պլացեբոյի խմբում (p-արժեք=<0.001): ) Հետազոտության սկզբից հիվանդի կողմից գրանցված ամենավատ ցավի բարելավումը, որը նպաստում էր nirogacestat խմբին, ավելի հաստատեց արդյունավետության արդյունքները:
Տարածված անբարենպաստ ազդեցությունները ներառում էին փորլուծություն, ձվարանների թունավորություն, ցան, սրտխառնոց, հյուծվածություն, ստոմատիտ, գլխացավ, ստամոքսի անհանգստություն, հազ, ալոպեկիա, վերին շնչուղիների վարակ և շնչառություն:
Նիրոգացեստատի առաջարկվող չափաբաժինը 150 մգ է, որը ընդունվում է բանավոր օրական երկու անգամ՝ սննդի հետ կամ առանց սննդի, մինչև հիվանդության առաջընթացը կամ անթույլատրելի թունավորությունը: 150 մգ յուրաքանչյուր դոզան բաղկացած է երեք 50 մգ դեղահաբից:
Քաղցկեղ
Lutetium Lu 177 dotatate-ը հաստատված է USFDA-ի կողմից GEP-NETS-ով 12 տարեկան և բարձր երեխաների համար:
Lutetium Lu 177 dotatate-ը, որը բեկումնային բուժում է, վերջերս ստացել է ԱՄՆ Սննդի և Դեղերի Ադմինիստրացիայի կողմից (FDA) հաստատումը մանկական հիվանդների համար, ինչը նշանակալի իրադարձություն է մանկական ուռուցքաբանության մեջ: Այս հաստատումը հույսի փարոս է երեխաների համար, ովքեր պայքարում են նեյրոէնդոկրին ուռուցքների (NETs) դեմ՝ քաղցկեղի հազվագյուտ, բայց դժվար ձևով, որը հաճախ կայուն է դառնում սովորական թերապիայի նկատմամբ:
Ալիշա Մենդոսա
Թող 11, 2024
