Նոյեմբերի 2023: Սննդամթերքի և դեղերի վարչությունը հաստատել է HEPZATO KIT-ը (մելֆալան ներարկման/լյարդային առաքման համակարգ, Delcath Systems, Inc.) որպես լյարդին ուղղված բուժում ուվեալ մելանոմայով չափահաս հիվանդների համար, ովքեր ունեն լյարդի անուղղելի մետաստազներ, որոնք ազդում են լյարդի և լյարդի 50%-ից պակաս մասի վրա: ոչ արտալյարդային հիվանդություն, կամ արտալյարդային հիվանդություն, որը սահմանափակվում է թոքերի, ոսկորների, ավշային հանգույցների կամ ենթամաշկային հյուսվածքներով և կարող է լինել.
FOCUS հետազոտության մեջ (NCT02678572) 91 մարդ, ումովալ մելանոմայով և լյարդի մետաստազներով, որոնք հնարավոր չէ հեռացնել, մասնակցել են մեկ ձեռքով, բաց պիտակի փորձի, որպեսզի տեսնեն, թե որքանով է արդյունավետ բուժումը: Եթե ուվեալ մելանոմայի ամենավտանգավոր մասը առաջացել է լյարդից, և լյարդից դուրս հիվանդությունը կարող է բուժվել ճառագայթային թերապիայի կամ վիրահատության միջոցով, ապա լյարդից դուրս որոշ հիվանդություն կարող է հայտնաբերվել թոքերի, ավշային հանգույցների, ոսկորների կամ մաշկի տակ: . Իրավասու չլինելու կարևոր պատճառներն են եղել մետաստազներ ունենալը լյարդի պարենխիմի առնվազն 50%-ում, Child-Pugh դասի B կամ C ցիռոզ ունենալը կամ հեպատիտ B կամ C-ն ունենալը:
Ինչ-որ բան լավ աշխատելու չափման հիմնական եղանակներն էին օբյեկտիվ արձագանքման դրույքաչափը (ORR) և պատասխանի տևողությունը (DoR), որոնք որոշվել էին արդար կենտրոնական վերանայման հանձնաժողովի կողմից՝ օգտագործելով RECIST v1.1-ը: Միջին DoR-ը 14 ամիս էր (95% CI: 8.3, 17.7), իսկ ORR-ը 36.3% էր (95% CI: 26.4, 47):
Մելֆալանը (HEPZATO) ներարկվում է լյարդային զարկերակի մեջ յուրաքանչյուր 6-8 շաբաթը մեկ՝ առավելագույնը 6 ինֆուզիոն՝ օգտագործելով Լյարդային Առաքման Համակարգը (HDS), որը սարքի բաղադրիչն է: Ելնելով իդեալական մարմնի քաշից՝ մելֆալանի առաջարկվող չափաբաժինը 3 մգ/կգ է, առավելագույնը 220 մգ մեկ թերապիայի դեպքում:
HEPZATO KIT-ի համար նախատեսված նյութում կա մի տուփ նախազգուշացում լուրջ հետընթացակարգային հետևանքների, ինչպիսիք են արյունահոսությունը, լյարդի վնասվածքը և թրոմբոէմբոլիկ իրադարձությունները: Միելոսուպրեսիայի և լուրջ վարակի, արյունահոսության կամ սիմպտոմատիկ անեմիայի հնարավորության վերաբերյալ արկղային նախազգուշացում ներառված է նաև դեղատոմսի նյութում:
Հաշվի առնելով ընթացակարգային լուրջ հետևանքների հավանականությունը, ինչպիսիք են թրոմբոէմբոլիկ իրադարձությունները, լյարդաբջջային վնասը և արյունահոսությունը, HEPZATO KIT-ը հասանելի է միայն սահմանափակ ծրագրի միջոցով, որը պատկանում է HEPZATO KIT ռիսկի գնահատման և մեղմացման ռազմավարությանը:
Թրոմբոցիտոպենիա, հոգնածություն, անեմիա, սրտխառնոց, մկանային-կմախքային ցավ, լեյկոպենիա, որովայնի ցավ, նեյտրոֆենիա, փսխում, ալանի ամինոտրանսֆերազի ավելացում, մասնակի ակտիվացված թրոմբոպլաստինի երկարատև ժամանակ, ասպարտատ ամինոտրանսֆերազի ավելացում, արյան ալկալային ֆոսֆատազի ավելացում (≥20%), ամենից հաճախ, անբարենպաստ ռեակցիաներ կամ լաբորատոր անոմալիաներ.
HEPZATO-ն և HEPZATO KIT-ը հակացուցված են ակտիվ ներգանգային մետաստազներով կամ արյունահոսության հակում ունեցող ուղեղի վնասվածքներով հիվանդների մոտ; լյարդի անբավարարություն, պորտալային հիպերտոնիա կամ արյունահոսության վտանգի տակ գտնվող հայտնի վարիզներ; նախորդ 4 շաբաթվա ընթացքում լյարդի վիրահատություն կամ բժշկական բուժում. անուղղելի կոագուլոպաթիա, ընդհանուր անզգայացման անվնաս անցնելու անկարողություն, ներառյալ ակտիվ սրտի պայմանները, ներառյալ, բայց չսահմանափակվելով, անկայուն կորոնար սինդրոմները (անկայուն կամ ծանր անգինա կամ սրտամկանի ինֆարկտ), վատթարացող կամ նոր սկիզբ առած սրտի անբավարարություն, զգալի առիթմիա կամ ծանր փականային հիվանդություն ; ալերգիայի պատմություն կամ հայտնի գերզգայունություն մելֆալանի նկատմամբ; ալերգիայի պատմություն կամ հայտնի գերզգայունություն բաղադրիչի կամ նյութի նկատմամբ, որն օգտագործվում է HEPZATO KIT-ում, ներառյալ ալերգիայի պատմություն բնական ռետինե լատեքսի նկատմամբ. ալերգիայի կամ հեպարինի նկատմամբ գերզգայունության կամ հեպարինով պայմանավորված թրոմբոցիտոպենիայի առկայության պատմություն (HIT); և յոդացված կոնտրաստի նկատմամբ ծանր ալերգիկ ռեակցիայի պատմություն, որը չի վերահսկվում հակահիստամիններով և ստերոիդներով նախնական դեղորայքով:
Դիտեք HEPZATO KIT-ի ամբողջական դեղատոմսային տեղեկատվությունը.
