Ռուսոտինիբ հաբեր (ruxolitinib / Jakafi) ոսկրածուծի ֆիբրոզի բուժման համար `միջին կամ բարձր ռիսկով, ներառյալ ոսկրածուծի առաջնային ֆիբրոզը, միելոֆիբրոզը պոլիցիտեմիայից հետո, և միելոֆիբրոզը` իդիոպաթիկ թրոմբոցիտոզով հիվանդից հետո: Ոսկրածուծի միջին կամ բարձր ռիսկի ֆիբրոզ ունեցող հիվանդները վերաբերում են 65 տարեկանից բարձր հիվանդներին կամ ունեն հետևյալ պայմաններից որևէ մեկը. Սակավարյունություն, ֆիզիկական ախտանիշներ, լեյկոցիտների քանակի նվազում, սաղմնային բջիջների քանակի նվազում կամ թրոմբոցիտների քանակի նվազում: Դեպքերի 80% -90% -ը:
Rusotinib tablets (ruxolitinib / Jakafi) are currently marketed in the United States, Europe and other places, but are still not marketed in mainland China. Rusolitinib is the first Janus associated kinase (JAK) inhibitor approved in the world so far, and the first specific myelofibrosis treatment drug approved by the FDA and the world. Rusotinib is available in 5 doses of 5, 10, 15, 20, and 25 mg / tablet, and is administered as an oral regimen twice a day. Bone marrow fibrosis is a progressive and potentially life-threatening rare blood system disease, which is a myeloproliferative tumor and is estimated to affect 1.60-18.5 million people in the United States. Bone marrow fibrosis patients are gradually replaced by scar tissue, so that blood cell production has to be carried out in organs such as liver and spleen. Anemia, leukopenia, and thrombocytopenia occur. Patients with bone marrow fibrosis are characterized by bone marrow failure and splenomegaly, as well as fatigue, musculoskeletal pain, abdominal discomfort, severe itching, night sweating, and satiety, which seriously impair the quality of life. Splenomegaly and systemic symptoms in patients with myelofibrosis are associated with JAK pathway signaling dysfunction. Rusotinib is an oral JAK1 and JAK2 inhibitor, and JAK1 and JAK2 are involved in the regulation of blood and immune function.
FDA Վերոնշյալ լուսոտինիբը հաստատելու որոշումը հիմնականում հիմնված էր երկու փուլով պատահական, կրկնակի կույր և վերահսկվող կլինիկական փորձարկումների երկու կոդային անուններով ՝ COMFORT-I և COMPORT-with տվյալների վրա: COMFORT-I հետազոտությունն ընդգրկել է ընդհանուր առմամբ 309 հիվանդ ՝ ոսկրածուծի անհարմար կամ դիմացկուն ալոգենիկ ոսկրածուծի փոխպատվաստմամբ, կամ ոսկրածուծի առաջնային ֆիբրոզով ռեցիդիվով, պոլիցիտեմիայից և իդիոպաթիկ թրոմբոցիտեմիայից հետո միելոֆիբրոզով, և արդյունքները ցույց են տվել, որ 24-ից հետո առաջնային վերջնակետ հասած հիվանդների համամասնությունը: լուսոտինիբով կամ պլացեբոյով շաբաթական բուժում, նույնիսկ եթե փայծաղի ծավալը նվազել է ≥35% -ով, համապատասխանաբար կազմել է 41.9% և Ո. 7% (P <0.000 1): Բացի այդ, լուսոտինիբի կամ պլացեբոյի երկու խմբերում Միելոֆիբրոզի ախտանիշի բարելավված ձևի ընդհանուր ախտանիշի գնահատման (MFSAF TSS) ≥50% բարելավմամբ հիվանդների համամասնությունը կազմել է 45.9% և 5.3% (P <0.001) և Պատասխանի միջին ժամանակը 4 շաբաթից պակաս էր: C0MPORT-11 ուսումնասիրությունը ներառել է 219 հիվանդ ՝ ոսկրածուծի անհարմար կամ ալոգենիկ փոխպատվաստմամբ կամ ոսկրածուծի առաջնային ֆիբրոզով ռեցիդիվով, պոլիցիտեմիայից հետո միելոֆիբրոզով և իդիոպաթական թրոմբոցիտոզով, և արդյունքները ցույց են տվել, որ սոտինիբով կամ լավագույն թերապիայի հիդրոքսիրեայով (հիդրոքսիուրեա) ունեցող հիվանդների համամասնությունը գլյուկոկորտիկոիդ, 48 շաբաթվա բուժումից հետո, փայծաղի ծավալը reduce35% նվազեցնելու համար կազմել է 28.5% և 0 (P <0.001): C0MPORT- I- ում և COMPORT-11- ում նկատված լուսոտինիբով բուժման ամենատարածված հեմատոլոգիական կողմնակի ազդեցությունները դոզայի հետ կապված թրոմբոցիտոպենիան և սակավարյունությունն էին, բայց այս երկու կողմնակի ազդեցությունները կառավարվում են հեշտությամբ և հազվադեպ են հիվանդների մոտ դադարում բուժումը: ոչ արյան անբավարար համակարգի ամենատարածված կողմնակի ազդեցություններն են լուծը, գլխապտույտը, գլխացավը, հոգնածությունն ու սրտխառնոցը:
