Մարտի 2022: Չորս կամ ավելի նախնական թերապիայի տողերից հետո, ներառյալ պրոթեզոմային արգելակիչը (PI), իմունոմոդուլացնող նյութը (IMiD) և հակա-CD38 մոնոկլոնալ հակամարմինը, Սննդի և դեղերի վարչությունը հաստատել է ciltacabtagene autoleucel-ը: (CARVYKTI, Janssen Biotech, Inc.) ռեցիդիվ կամ հրակայուն բազմակի միելոմայով չափահաս հիվանդների բուժման համար:
Ciltacabtagene autoleucel is a genetically engineered autologous chimeric antigen receptor CAR T-cell therapy treatment that targets the B-cell maturation antigen (BCMA). Each dose is tailored to the patient’s own T-cells, which are harvested, genetically modified, and then reintroduced into the patient.
CARTITUDE-1 (NCT03548207) was an open label, multicenter կլինիկական փորձարկման that looked at the safety and efficacy of ciltacabtagene autoleucel in 97 patients with relapsed or refractory բազմակի իմելոմա who had received at least three prior lines of therapy, including a PI, an IMiD, and an anti-CD38 monoclonal antibody, and who had disease progression on or after the last chemotherapy regimen Patients were given 0.51.0106 CAR-positive viable T cells per kg body weight of ciltacabtagene autoleucel. Efficacy was determined by an Independent Review committee utilising the International Myeloma Working Group Uniform Response Criteria for Multiple Myeloma to assess overall response rate (ORR) and duration of response (DOR). The ORR was 97.9% (95 percent confidence interval: 92.7 percent, 99.7%). The median duration of response (DOR) was 21.8 months (95 percent CI: 21.8, NE) among the 95 patients who responded, with a median follow-up period of 18 months.
The CARVYKTI label includes a boxed warning for ցիտոկինի ազատման համախտանիշ (CRS), hemophagocytic lymphohistiocytosis/macrophage activation syndrome (HLH/MAS), Immune Effector Cell-Associated Neurotoxicity Syndrome (ICANS), Parkinsonism and Guillain-Barré syndrome and their complications, and prolonged and/or recurrent cytopenia, which can all be fatal or life-threatening. Pyrexia, cytokine release syndrome, hypogammaglobulinemia, musculoskeletal pain, fatigue, infections, diarrhoea, nausea, encephalopathy, headache, coagulopathy, constipation, and vomiting were the most prevalent side effects of ciltacabtagene autoleucel.
CARVYKTI-ն ունի ռիսկերի գնահատման և մեղմացման ծրագիր, որը պահանջում է, որ հիվանդանոցներն ու կլինիկաները, որոնք տարածում են թերապիան, պետք է ունենան հատուկ հավաստագրում CRS-ի և նյարդային համակարգի թունավորությունը ճանաչելու և վերացնելու համար: FDA-ն ընկերությանը խնդրում է իրականացնել հետմարքեթինգային դիտողական հետազոտություն՝ ciltacabtagene autoleucel-ով բուժվող հիվանդների մասնակցությամբ՝ երկարաժամկետ անվտանգությունը գնահատելու համար:
CARVYKTI-ն տրվում է 0.5-1.0106 CAR-դրական կենսունակ T-բջիջներ մեկ կգ մարմնի քաշի համար, առավելագույն դոզանով 1108 CAR-դրական կենսունակ T-բջիջներ մեկ ինֆուզիոնում:
