Június 2022: Két vagy több sor szisztémás terápia után az FDA gyorsított jóváhagyást adott a tisagenlecleucelnek (Kymriah, Novartis Pharmaceuticals Corporation) relapszusban vagy refrakter follikuláris limfómában (FL) szenvedő felnőtt betegek számára.
The approval was based on the results of the ELARA trial (NCT03568461), a multicenter, single-arm, open-label trial evaluating tisagenlecleucel, a CD19-directed chimeric antigen receptor (CAR) T cell therapy, in adult patients who were refractory or relapsed within 6 months after completing two or more lines of systemic therapy (including an anti-CD20 antibody and an alkylating agent) or Tisagenlecleucel was given as a single intravenous infusion after lymphodepleting chemotherapy, with a target dosage of 0.6 to 6.0 x 108 CAR-positive viable T cells.
Az általános válaszarány (ORR) és a válasz időtartama (DOR), amint azt egy független vizsgálóbizottság megállapította, a fő hatékonysági mérőszámok voltak. Az ORR 86 százalék (95 százalékos CI: 77, 92) volt az elsődleges hatékonysági elemzésben szereplő 90 beteg között, a CR aránya 68 százalék (95 százalékos CI: 57, 77). A medián DOR nem teljesült, a válaszadók 75%-a (95 százalékos CI: 63, 84) még 9 hónap elteltével is válaszolt. Az ORR 86 százalék (95 százalékos CI: 77, 92) volt az összes leukaferézisben szenvedő betegnél (n=98), a CR aránya 67 százalék (95 százalékos CI: 57, 76).
Citokin felszabadulási szindróma, infection, weariness, musculoskeletal pain, headache, and diarrhoea were the most prevalent adverse effects in patients (>20 percent). 0.6 to 6.0 x 108 CAR-positive viable T cells is the suggested tisagenlecleucel dose.
