Augusztus 2021: Az FDA adta axicabtagene ciloleucel (Yescarta, Kite Pharma, Inc.) gyorsított jóváhagyás relapszusos vagy refrakter follikuláris limfómában (FL) szenvedő felnőtt betegeknél két vagy több szisztémás terápia után.
A single-arm, open-label, multicenter trial (ZUMA-5; NCT03105336) evaluated axicabtagene ciloleucel, a CD19-directed chimeric antigen receptor (CAR) T cell therapy, in adult patients with relapsed or refractory FL after two or more lines of systemic therapy, including the combination of an anti-CD20 monoclonal antibody and an alkylating agent, in adult patients with relapsed A single intravenous infusion of axicabtagene ciloleucel was given after lymphodepleting chemotherapy.
Egy pártatlan felülvizsgálati bizottság meghatározta a fő hatékonysági mérőszámokat: az objektív válaszarányt (ORR) és a válasz időtartamát (DOR). Az ORR 91 százalék (95 százalékos CI: 83, 96) volt 81 beteg között az elsődleges hatékonysági elemzésben, a teljes remisszió (CR) aránya 60 százalék volt, és a válaszreakcióig eltelt idő mediánja egy hónap. A medián DOR értéket nem érték el, és a betegek 76.2 százaléka maradt remisszióban egy év után (95 százalékos CI: 63.9, 84.7). Az ORR 89 százalék (95 százalékos CI: 83, 94) volt ebben a vizsgálatban az összes leukapheresizált betegnél (n = 123), a CR arány 62 százalék volt.
A boxed warning for citokin felszabadulási szindróma (CRS) and neurologic toxicities is included in the prescribing material for axicabtagene ciloleucel. CRS occurred in 88 percent (Grade 3, 10%) of patients with non-lymphoma Hodgkin’s (NHL) in investigations using axicabtagene ciloleucel, while neurologic toxicities occurred in 81 percent (Grade 3, 26 percent). CRS, fever, hypotension, encephalopathy, tachycardia, fatigue, headache, febrile neutropenia, nausea, infections with pathogen unspecified, decreased appetite, chills, diarrhoea, tremor, musculoskeletal pain, cough, hypoxia, constipation, vomiting, arrhythmias, and dizziness are the most common non-laboratory adverse reactions (incidence 20%) in patients with NHL.
