Augusztus 2021: Legalább két korábbi szisztémás terápia sikertelensége után az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság jóváhagyta belumosudil (Rezurock, Kadmon Pharmaceuticals, LLC), kináz inhibitor, 12 éves és idősebb felnőtt és gyermekgyógyászati betegeknek, krónikus graft-versus-host betegségben (krónikus GVHD).
A hatásosság értékelésére a KD025-213 (NCT03640481), egy randomizált, nyílt, multicentrikus dózistartomány-kísérletet alkalmazták, amelyben 65 krónikus GVHD-s beteget kezeltek 200 mg belumosudil-nal naponta egyszer.
A teljes válaszarány (ORR) a 7. ciklus 1. napjáig volt az elsődleges hatékonysági mérőszám, ahol az általános válasz teljes válaszként (CR) vagy részleges válaszként (PR) volt meghatározva a 2014-es NIH konszenzusfejlesztési projektje a krónikus graft klinikai vizsgálatairól. -versus-Host Disease irányelvek. Az ORR 75% volt (95 százalékos CI: 63, 85); A betegek 6%-a reagált teljes mértékben, 69%-a pedig részlegesen. Az első válasz megszerzéséhez szükséges átlagos idő 1.8 hónap volt (95 százalékos CI: 1.0, 1.9). A krónikus GVHD-re adott válasz medián időtartama 1.9 hónap volt, az első választól a progresszióig, a halálozásig vagy az új szisztémás kezelésekig mérve (95 százalékos CI: 1.2, 2.9). Azok a betegek 62 százalékánál (95 százalékos CI: 46, 74) nem fordult elő mortalitás vagy új szisztémás kezelés megkezdése, akiknél a válasz után legalább 12 hónapig reagáltak.
Fertőzések, aszténia, hányinger, hasmenés, nehézlégzés, köhögés, ödéma, vérzés, hasi fájdalom, mozgásszervi fájdalom, fejfájás, csökkent foszfáttartalom, emelkedett gamma -glutamiltranszferáz, csökkent limfociták és magas vérnyomás voltak a leggyakoribb mellékhatások (20%), beleértve a laboratóriumi vizsgálatokat rendellenességek.
A Belumosudil -t naponta egyszer, étkezés közben, 200 mg -os adagban kell bevenni.
