Jan 2022: Lokálisan előrehaladott, nem reszekálható vagy áttétes rosszindulatú perivaszkuláris epithelioid sejtes daganatokban szenvedő felnőtt betegek számára az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság engedélyezte szirolimusz fehérjéhez kötött részecskék injektálható szuszpenzióhoz (albuminhoz kötött) (Fyarro, Aadi Bioscience, Inc.) (PEComa).
Efficacy was tested in 31 patients with locally advanced unresectable or metastatic malignant PEComa in AMPECT (NCT02494570), a multicenter, single-arm clinical study. On days 1 and 8 of each 21-day cycle, patients received 100 mg/m2 sirolimus protein-bound particles until disease progression or intolerable toxicity.
Az általános válaszarány (ORR) és a válasz időtartama (DOR) voltak a hatékonysági kimenetel kulcsfontosságú mérőszámai, amint azt egy vak független központi áttekintés határozta meg a RECIST v.1.1 használatával. Az ORR 39 százalék volt (95 százalékos CI: 22 százalék, 58 százalék), két beteg reagált teljesen. A medián DOR nem teljesült (95 százalékos CI: 6.5 hónap, nem becsülhető). A válaszadók 67 százaléka 12 hónapnál hosszabb ideig, 58 százalékuk pedig 24 hónapnál tovább tartott.
A szájgyulladás, fáradtság, bőrkiütés, fertőzés, hányinger, ödéma, hasmenés, mozgásszervi kellemetlenségek, súlycsökkenés, csökkent étvágy, köhögés, hányás és dysgeusia voltak a leggyakoribb mellékesemények (30 százalék). A limfociták csökkenése, megnövekedett glükóz, csökkent kálium, csökkent foszfát, csökkent hemoglobin és emelkedett lipázszint volt a leggyakoribb 3-4. fokozatú laboratóriumi eltérés (6%).
A betegség progressziójáig vagy az elviselhetetlen toxicitásig az ajánlott adag 100 mg/m2 IV infúzióban, 30 percen keresztül, minden 1 napos ciklus 8. és 21. napján.
Click this link for full prescribing information for Fyarro.
