Brit biotechnológiai cég MiNA Therapeutics ‘innovative RNA therapy may enhance liver cancer patients’ response to standard treatment. The therapy uses a double-stranded RNA that can activate a target gene called CEBPA. Packaging double-stranded RNA in lipid nanoparticles helps to penetrate into liver cells that are often difficult to reach and can control gene expression in the nucleus. It is understood that the low level expression of certain genes is related to liver rák and other liver diseases. In laboratory studies, increasing the expression of CEBPA to restore its protein levels to normal can help reduce the growth of cancer cells.
A biotechnológiai kis aktivált RNS-t (saRNS) kapó betegek közül kettő a szorafenib kezelés után mutatott teljes, a másik részleges választ a lenvatinib kezelés után. Ez a saRNS-terápia első kísérlete embereken. Mivel a kutatás még csak a kezdeti szakaszban jár, a biotechnológiai cégek most azt remélik, hogy több releváns bizonyítékot gyűjthetnek össze.
A cég azt is reméli, hogy a jövőben ugyanezt a gyógyszertesztet cirrhosisban szenvedő betegeken is elvégezhetik, valamint együttműködik a Boehringer Ingelheimmel más májbetegségekkel kapcsolatos projektek megvalósításában. Hosszú fejlesztési időszak után egyre több RNS-kezelés jelent meg a piacon. A génexpressziót aktiváló MiNA-terápiákkal ellentétben a legtöbb RNS-interferencia (RNAi) technológiát alkalmaz a génexpresszió csökkentésére. Nemrég az Európai Bizottság jóváhagyta az Onpattro-t, az Alnylam által a polyneuropathia kezelésére kifejlesztett első RNSi-gyógyszert.
