Augusztus 2023: A pralsetinib (Gavreto, Genentech, Inc.) rendszeres jóváhagyást kapott az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságtól metasztatikus RET fúziós pozitív nem-kissejtes tüdőrákban (NSCLC) szenvedő felnőtt betegek számára, az FDA által jóváhagyott teszt alapján.
Az ARROW vizsgálatban (NCT114) részt vevő 03037385 beteg kezdeti általános válaszaránya (ORR) és a válasz tartóssága (DOR) alapján, egy többközpontú, nyílt, több kohorszos vizsgálatban, a pralsetinib korábban gyorsított jóváhagyást kapott az NSCLC számára. javallat 4. szeptember 2020-én történt. További 123 betegtől származó információk és a válasz időtartamának felmérése érdekében további 25 hónapos követés alapján rendszeres jóváhagyásra került sor.
Összesen 237, lokálisan előrehaladott vagy metasztatikus RET fúziós pozitív NSCLC-ben szenvedő beteg mutatott hatásosságot. A betegek pralsetinibet kaptak mindaddig, amíg a betegség előrehaladt, vagy a mellékhatások elviselhetetlenné váltak.
A Blinded Independent Review Committee (BIRC) úgy döntött, hogy az ORR és a DOR a legfontosabb hatékonysági intézkedések. Az ORR 78% volt (95% CI: 68, 85) azon 107 beteg között, akik soha nem részesültek terápiában, és a medián DOR 13.4 hónap volt (95% CI: 9.4, 23.1). Az ORR 63% volt (95% CI: 54, 71) azon 130 beteg között, akik korábban platina alapú kemoterápiában részesültek, és a medián DOR 38.8 hónap volt (95% CI: 14.8, nem becsülhető).
A mozgásszervi diszkomfort, a székrekedés, a magas vérnyomás, a hasmenés, a fáradtság, az ödéma, a láz és a köhögés voltak a leggyakoribb mellékhatások (25%).
Az ajánlott adag 400 mg pralsetinib szájon át naponta egyszer. A pralsetinib éhgyomorra történő bevétele javasolt (a pralsetinib beadása előtt legalább 2 órával és azt követően legalább 1 órával étkezés nélkül).
