November 2022: A pemigatinib (Pemazyre, Incyte Corporation) az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (Food and Drug Administration) engedélyt kapott arra, hogy olyan kiújult vagy refrakter myeloid/lymphoid neoplazmában (MLN) szenvedő betegeknél használják, akiknél megváltozott fibroblaszt növekedési faktor receptor 1 (FGFR1).
FIGHT-203 (NCT03011372), a multicenter open-label, single-arm trial with 28 patients who had relapsed or refractory MLNs with FGFR1 rearrangement, evaluated effectiveness. Patients who met the criteria for eligibility were either ineligible for or had relapsed following allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) or a disease-modifying treatment (e.g., chemotherapy). Pemigatinib was given until the disease progressed, the toxicity became intolerable, or the patients could receive allo-HSCT.
A kiválasztott demográfiai és alapjellemzők a következők voltak: 64% nő; 68% fehér; 3.6% fekete vagy afroamerikai; 11% ázsiai; 3.6% amerikai indián/alaszkai őslakos; és 88%-os ECOG teljesítmény státusz 0 vagy 1. A medián életkor 65 év volt (39 és 78 közötti tartomány); 3.6% fekete vagy afroamerikai; 68% fehér; és 68% fehér.
A morfológiai betegség típusára jellemző válaszkritériumoknak megfelelő teljes válasz (CR) arányok alapján határozták meg a hatékonyságot. Az extramedulláris betegségben (EMD) és a csontvelőben krónikus fázisban szenvedő 14 beteg közül 18 (78%; 95% CI: 52, 94) ért el teljes remissziót (CR). A CR-ig eltelt napok átlagos száma 104 volt (44 és 435 között). A medián időt (1+ naptól 988+ napig) nem érték el. A négy beteg közül kettő, akiknél EMD-vel vagy anélkül volt blastos fázis a csontvelőben (időtartam: 1+ és 94 nap), remisszióban volt. A három beteg közül az egyik, akik csak EMD-ben szenvedtek, CR-t tapasztaltak (64+ napig). A teljes citogenetikai válaszarány mind a 28 beteg esetében – köztük 3 morfológiai betegség nélküli beteg esetében – 79% volt (22/28; 95% CI: 59, 92).
Hiperfoszfatémia, körömmérgezés, alopecia, szájgyulladás, hasmenés, szemszárazság, fáradtság, bőrkiütés, vérszegénység, székrekedés, szájszárazság, orrvérzés, savós retinaleválás, végtagfájdalom, csökkent étvágy, száraz bőr, dyspepsia, hátfájás, hányinger, homályos látás a perifériás ödéma és a szédülés volt a leggyakoribb (20%) mellékhatás, amelyet a betegek tapasztaltak.
A csökkent foszfát, csökkent limfociták, csökkent leukociták, csökkent vérlemezkék, emelkedett alanin-aminotranszferáz és csökkent neutrofilek voltak a legelterjedtebb 3. vagy 4. fokozatú laboratóriumi eltérések (10%).
Naponta egyszer 13.5 mg pemigatinib bevétele javasolt a betegség progressziójáig vagy elviselhetetlen toxicitásig.
View full prescribing information for Pemazyre.
