Május 2023: Az Omidubicel-onlv-t (Omisirge, Gamida Cell Ltd.) az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság jóváhagyta olyan hematológiai rosszindulatú daganatos betegségben szenvedő felnőtt és gyermekgyógyászati (12 éves és idősebb) betegek kezelésére, akiket mieloablatív kondicionálást követően köldökzsinórvér-transzplantációra terveznek. a neutrofilek felépülésének felgyorsítása és a fertőzés kockázatának csökkentése érdekében.
A P0501-es vizsgálatban (NCT02730299), egy nyílt elrendezésű, többközpontú, randomizált vizsgálatban omidubicel-onlv transzplantáció vagy nem manipulált köldökzsinórvér (UCB) egységtranszplantáció mieloablatív kondicionálást követően hematológiai rosszindulatú daganatokban szenvedő betegeknél, a kezelések hatékonyságát és biztonságosságát értékelték. Összesen 125 személyt jelöltek ki véletlenszerűen, közülük 62-en kaptak omidubicel-onlv-t, 63-an pedig UCB-t. 52 betegnél omidubicel-onlv transzplantációt hajtottak végre, a CD9.0+ sejt átlagos dózisa 106 x 2.1 sejt/kg (47.6-106 x 34 sejt/kg). Az UCB karon 56 betegnél ültettek be egy vagy két zsinórt (66%-uk kapott két zsinórt). A medián CD34+ sejtdózis a 42 betegnél, akiknél felolvasztás utáni sejtdózist regisztráltak, 0.2 x 106 sejt/kg volt (0.0-0.8 x 106 sejt/kg). Más kondicionáló protokollokat is alkalmaztak, például a kemoterápián vagy a teljes test besugárzásán alapulókat.
A transzplantáció után a neutrofilek felépüléséig eltelt idő és a Vér- és Velőtranszplantációs Klinikai Vizsgálati Hálózat (BMT CTN) 2/3. fokozatú bakteriális vagy 3. fokozatú gombás fertőzéseinek gyakorisága a transzplantációt követő 100. napig volt az elsődleges hatékonysági eredménymérő. A neutrofilek felépüléséig eltelt medián idő 12 nap (95% CI: 10-15 nap) volt az omidubicel-onlv-t kapók és 22 nap (95% CI: 19-25 nap) az UCB-t kapók esetében. Az omidubicel-onlv karon a betegek 87%-a és az UCB-t kapók 83%-a tapasztalt neutrofil gyógyulást. A transzplantáció utáni 100. napig a BMT CTN 2/3. fokozatú bakteriális vagy 3. fokozatú gombás fertőzések előfordulása 39%, illetve 60% volt a két csoportban.
A felírási anyag tartalmaz egy dobozos figyelmeztetést a halálos vagy életveszélyes infúziós reakciókra, a graft versus host betegségre (GvHD), a beültetési szindrómára és a graft elégtelenségére, hasonlóan az engedélyezett UCB-gyógyszerekéhez. Az Omidubicel-onlv-t 117 személynek adták be bármilyen betegség miatt; közülük 47%-uk tapasztalt infúziós reakciókat, 58%-uk akut GVHD-t, 35%-uk krónikus GVHD-t, 3%-uk pedig graft-elégtelenséget.
A P3 vizsgálatban rosszindulatú hematológiai daganatos betegeknél a leggyakoribb 5-0501. fokozatú mellékhatások a fájdalom (33%), a nyálkahártya-gyulladás (31%), a magas vérnyomás (25%) és a gyomor-bélrendszeri toxicitás (19%) voltak.
Az omidubicel-onlv ajánlott adagja két egymást követő infúzió, amely a következőkből áll:
- Tenyésztett frakció: legalább 8.0 × 108 összes életképes sejt, legalább 8.7 százalék CD34+ sejttel és legalább 9.2 × 107 összes CD34+ sejt, majd ezt követi
- a Nem tenyésztett frakció: legalább 4.0 × 108 összes életképes sejt minimum 2.4 × 107 CD3+ sejtek.
Az Omisirge teljes felírására vonatkozó információ itt lesz elérhető.
