Március 2023: A tudósok, akik kifejlesztettek egy új gyógyszert, amely hatékony lehet a gyermekeknél előforduló primer csontrák összes fő típusa ellen, „közel fél évszázad óta a legjelentősebb gyógyszerfelfedezésnek nevezték a területet”.
Humán csontrákkal beültetett egereken végzett tesztek kimutatták, hogy a CADD522 képes gátolni a rák terjedési képességéhez kapcsolódó gént.
A Journal of Bone Oncology folyóiratban megjelent eredmények a kutatók szerint azt mutatják, hogy a gyógyszer 50%-kal növelheti a túlélési arányt műtét vagy kemoterápia nélkül.
Lead researcher Dr Darrell Green, from the University of East Anglia’s Norwich Medical School, said: “Primary csontrák is a type of cancer that begins in the bones.
Ez az áttörés nagyon fontos, mert a csontrák kezelése több mint 45 éve nem változott.
Dr. Darrell Green
„Ez a harmadik leggyakoribb szilárd gyermekkori rák az agy és a vese után, évente körülbelül 52,000 XNUMX új esettel világszerte.
„Gyorsan átterjedhet a test más részeire is, és ez a ráktípus legproblémásabb aspektusa.
"Miután a rák elterjedt, nagyon nehéz lesz gyógyító szándékkal kezelni."
Jelenleg a kemoterápia és a végtagamputáció az egyetlen kezelési módszer a csontrák kezelésére, a túlélés esélye 42%.
A kutatók szerint „áttörő gyógyszerük” 50 százalékkal növeli a túlélési arányt, és hiányzik a kemoterápia durva mellékhatásai, mint például a hajhullás, a fáradtság és a betegség.
A kutatók a birminghami Királyi Ortopédiai Kórház 19 betegének csontdaganat-mintáit elemezték a vizsgálat céljából.
Felfedezték, hogy a RUNX2 gén aktiválódik az elsődleges csontrákban, és összefüggésben áll a betegség terjedésével.
A tesztek szerint a CADD522 megakadályozza, hogy a RUNX2 fehérje elősegítse a rák kialakulását.
Dr. Green kijelentette: „A preklinikai vizsgálatok során a metasztázismentes túlélés 50%-kal nőtt, amikor az új CADD522 gyógyszert önmagában, kemoterápia vagy műtét nélkül adták be.
„Optimista vagyok, hogy más kezelésekkel, például műtéttel kombinálva ez a túlélési szám tovább nő.
„Fontos, hogy mivel a RUNX2 génre általában nincs szükség a normál sejteknek, a gyógyszer nem okoz olyan mellékhatásokat, mint a kemoterápia.
Mivel a csontrák kezelése több mint 45 éve nem változott, ez a felfedezés rendkívül jelentős.
According to the researchers, the drug is currently undergoing toxicology testing, after which the team will seek approval from the MHRA (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency) to begin a klinikai vizsgálat az embereken.
A Sheffieldi Egyetem, a Newcastle Egyetem, a Birminghami Királyi Ortopédiai Kórház, valamint a Norfolk and Norwich Kórház tudósai is részt vettek a kutatásban, amelyet Sir William Coxen Trust és Big C.
Dr. Green kijelentette, hogy legjobb barátja gyermekkori csontrák miatti halála inspirálta őt a betegség tanulmányozására.
„Szerettem volna megérteni a rák terjedésének mögöttes biológiáját, hogy klinikai szinten beavatkozhassunk, és új kezeléseket dolgozhassunk ki, hogy a betegek ne menjenek keresztül azon, amit Ben barátom tett” – magyarázta.
