Az FDA megadta áttörő gyógyszerét quizartinib a áttöréses kezelés. Quizartinib egy olyan FLT3 relapszusban szenvedő felnőtt betegek kezelésére vizsgálat alatt álló inhibitor / makacs FLT3-ITD akut mieloid leukémia ( AML ). Ez az azonosítás felgyorsítja a fejlődést quizartinib és várhatóan a lehető leghamarabb új gyógyszereket hoz a betegekhez.
AML rosszindulatú blood and bone marrow cancer that causes dysfunctional cancerous leukocytes to proliferate and accumulate uncontrollably, and affects the production of normal blood cells. The United States this year is expected to have more than 19000 az új diagnosztizált betegek neve, és több mint 10000 Ge AML haláleset. A 2005-2011 felmérés eredményei azt mutatják, hogy a 5- évi túlélési arány AML betegek csak 26% , amely a leukémia minden típusa között a legalacsonyabb. FLT3 gene mutation is the most common genetic mutation in AML betegek, míg FLT3-ITD a leggyakoribb mutációja FLT3 gén, és kb AML a betegek hordozzák ezt a mutációt. Azokkal a betegekkel összehasonlítva, akik nem hordozták ezt a mutációt, a betegek FLT3-ITD mutations had a worse prognosis, a higher risk of cancer recurrence, and a greater risk of death after relapse. Even if these patients receive a hematopoietic stem cell transplant ( HSCT ), a kezelés után a rák megismétlődésének esélye még mindig magasabb, mint azoknál a betegeknél, akik nem hordozzák ezt a mutációt. Jelenleg ennek a betegségnek nincs jóváhagyott kezelési módja. Ezért ez az áttörő terápia várhatóan új reményt fog hozni a betegek számára FLT3-ITD .
Az áttöréses terápiás azonosítás mellett quizartinib is kapott FDA gyorsított minősítés visszaesett / makacs AML terápia és a ritka betegségek gyógyszere minősítése AML által kiadott FDA és az Európai Gyógyszerügynökség ( EMA ). A quizartinib az még mindig a kutatás és fejlesztés szakaszában van, és egyetlen országban sem hagyták jóvá. A biztonságot és a toleranciát még nem kell tanúsítani. Ez a jóváhagyás azonban várhatóan felgyorsítja a gyógyszer kifejlesztését, ami valóban jó hír a betegek számára.
