2023. november: Az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) 2023 novemberében jóváhagyta az Ivosidenibet (Tibsovo, Servier Pharmaceuticals LLC) relapszusos vagy refrakter myelodysplasiás szindrómában (MDS) szenvedő felnőtt betegek kezelésére, akik egy érzékeny izocitrát-dehidrogenáz-1 (IDH1) mutációval rendelkeznek. FDA által jóváhagyott teszt.
Az FDA az Abbott RealTime IDH1 Assay-t is jóváhagyta, mint kiegészítő diagnosztikai eszközt az ivosidenib-kezelésben részesülő betegek kiválasztásához.
A jóváhagyás az AG120-C-001 (NCT02074839) egykarú, nyílt, többközpontú vizsgálaton alapult 18 felnőtt beteg bevonásával, akiknél relapszusos vagy refrakter MDS és IDH1 mutáció volt. Az IDH1 mutációkat perifériás vérben vagy csontvelőben végzett helyi vagy központi diagnosztikai tesztek segítségével azonosították, majd az Abbott RealTime IDH1 Assay segítségével retrospektív elemzéssel validálták.
Az orális inozidenibet napi 500 mg-os kezdő dózisban adták be folyamatosan 28 napon keresztül, vagy amíg a vérképző őssejt-transzplantáció, a betegség progressziója vagy elfogadhatatlan toxicitás nem fordult elő. A kezelés átlagos időtartama 9.3 hónap volt. Az ivosidenib beadása után egy betegen őssejt-transzplantációt hajtottak végre.
A vérátömlesztés szükségességétől a nem szükségessé válás arányát, a teljes remisszió (CR) vagy részleges remisszió (PR) arányát (2006-os nemzetközi munkacsoport válasza az MDS-re), valamint a CR+PR hosszát használták annak megítélésére, hogy mennyire jól sikerült. a kezelés bevált. Minden megfigyelt válasz egy CR-t jelentett. 389.9% volt a CR arány (95% CI: 17.3, 64.3%). A CR-ig eltelt medián idő 1.9 hónap volt, 1.0 és 5.6 hónap között. A CR medián időtartamát azonban nem lehetett megbecsülni, 1.9 és 80.8+ hónap között. A kezdetben vörösvértest- és vérlemezke-transzfúzióra szoruló kilenc beteg közül hat (67%) függetlenedett a vörösvértest- és vérlemezke-transzfúziótól a kiindulási állapotot követő 56 napon belül. Kilenc olyan beteg közül hét, akiknél a kiinduláskor transzfúziómentes volt, beleértve a vérlemezke- és vörösvértest-transzfúziót is, a kiindulási időszakot követő 56 napig transzfúziómentes maradt (78 százalék).
Az ivosidenib-monoterápia során észlelt leggyakoribb mellékhatásokhoz hasonlóan ezek voltak a leggyakoribb mellékhatások. A gyomor-bélrendszeri (székrekedés, hányinger, ízületi fájdalom, letargia, köhögés és izomfájdalom) mellett ezek a tünetek a kiütést és az ízületi fájdalmat is. A QTc-t a Tibsovo is meghosszabbíthatja.
A felírási tájékoztató egy dobozos figyelmeztetést tartalmaz, amely figyelmezteti a betegeket és az egészségügyi szakembereket a potenciálisan végzetes differenciálódási szindróma kockázatára.
Tekintse meg a Tibsovo teljes felírási információit.
