2022. szeptember: Az ibrutinibet (Imbruvica, Pharmacyclics LLC) az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság jóváhagyta krónikus graft versus host betegségben (cGVHD) szenvedő, 1 évesnél fiatalabb és egy vagy több szisztémás terápia kudarcba fulladt gyermekgyógyászati betegeknél. A kiszerelések példái a belsőleges oldat, a pirulák és a kapszulák.
Az ibrutinib hatékonyságát az iMAGINE (NCT03790332) nyílt elrendezésű, többközpontú, egykarú vizsgálatban értékelték közepes vagy súlyos cGVHD-ben szenvedő gyermekek és fiatal felnőttek körében. A résztvevők életkora 1 évtől 22 évnél fiatalabbig terjedt. 47 betegnek volt szüksége további kezelésre, miután egy vagy több szisztémás gyógyszeres kezelés sikertelen volt, és bevonták őket a vizsgálatba. Ha a genitourináris érintettség egyetlen szervben volt a cGVHD egyetlen jele, a betegeket kizárták.
A betegek átlagos életkora 13 év volt (1 és 19 közötti tartomány). A 47 beteg demográfiai adatai a következők: a lakosság 70%-a férfi, 36%-a fehér, 9%-a fekete vagy afroamerikai, és 55%-a nem jelentett be.
Az általános válaszarány (ORR) a 25. hétig az elsődleges hatékonysági eredménymutatóként szolgált. A 2014-es NIH konszenzus fejlesztési projekt válaszkritériumai szerint az ORR teljes vagy részleges válaszokat tartalmaz. A 25. hétre az ORR elérte a 60%-ot (95%-os CI: 44, 74). A válaszadás átlagos időtartama 5.3 hónap volt (95%-os CI: 2.8, 8.8). A cGVHD medián időtartama 14.8 hónap volt (95%-os CI: 4.6, nem értékelhető) a halálra vagy az új szisztémás kezelésekre adott első választól számítva.
Anemia, musculoskeletal pain, pyrexia, diarrhoea, pneumonia, abdominal pain, stomatitis, thrombocytopenia, and headache were the most frequent adverse events (20%), as were pyrexia, diarrhoea, pneumonia, abdominal pain, and stomatitis.
Az IMBRUVICA ajánlott adagja 420 mg szájon át naponta egyszer 12 éves és idősebb cGVHD-ben szenvedő betegeknél és 240 mg/m2 szájon át naponta egyszer (legfeljebb 420 mg-os adag) cGVHD-ben szenvedő 1 és 12 évesnél fiatalabb betegek számára. , a cGVHD progressziójáig, egy mögöttes rosszindulatú daganat kiújulásáig vagy elfogadhatatlan toxicitásig.
Tekintse meg az Imbruvica teljes felírási információit.
