Jan 2023: A gyógyszer nadofaragene firadenovec-vncg (Adstiladrin, Ferring Pharmaceuticals) Az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (Food and Drug Administration) jóváhagyta nagy kockázatú, nem reagáló, nem izom-invazív hólyagrákban (NMIBC) szenvedő felnőtt betegek számára, akiknél carcinoma in situ (CIS) van papilláris daganatokkal vagy anélkül.
A CS-003 (NCT02773849) vizsgálatban, egy többközpontú, egykarú vizsgálatban, amelyben 157 magas kockázatú NMIBC-ben szenvedő beteg vett részt, és akik közül 98 olyan CIS-ben szenvedett, amelynél megvizsgálható volt a válasz, a hatékonyság. Háromhavonta egyszer legfeljebb 12 hónapig, elviselhetetlen toxicitás vagy visszatérő, magas fokú NMIBC esetén a betegek nadofaragene firadenovec-vncg-t kaptak 75 ml intravesicalis instillációban (3 x 1011 vírusrészecske/ml [vp/mL]). A betegek továbbra is kaphattak nadofaragene firadenovec-vncg-t háromhavonta mindaddig, amíg nem fordult elő súlyos kiújulás.
A bármikori teljes válasz (CR) és a válasz tartóssága volt a fő hatékonysági eredménymutató (DoR). A CR minősítés érdekében negatív cisztoszkópiára, valamint releváns TURBT-re, biopsziára és vizeletcitológiára volt szükség. Öt különböző húgyhólyagbiopsziát vettünk véletlenszerűen olyan betegektől, akik egy év után is CR-ben voltak. A medián DoR 9.7 hónap volt (tartomány: 3, 52+), a CR arány 51% (95% CI: 41%, 61%), és a reagáló betegek 46%-a legalább egy évig CR-ben maradt.
A megnövekedett hiperglikémia, a csepegtetés helyén történő váladékozás, a trigliceridszint emelkedése, a fáradtság, a hólyaggörcs, a vizeletürítés sürgőssége, a kreatininszint emelkedése, a vérvizelés, a csökkent foszfátszint, a hidegrázás, a dysuria és a láz voltak a leggyakoribb mellékhatások (10%-os előfordulási gyakoriság), valamint a vizsgálati eltérések ( >15%).
Húgyúti katéter segítségével adjon be 75 ml nadofaragene firadenovec-vncg-t a hólyagba háromhavonta egyszer 3 x 1011 vp/mL koncentrációban. Minden becseppentés előtt premedikációként javasolt antikolinerg szert bevenni.
