A Dova Pharmaceuticals közölte, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta leányvállalata, az AkaRx új gyógyszerét, a Doptelet (avatrombopag) tablettát az alacsony thrombocytaszám (trombocitopénia) kezelésére olyan krónikus májbetegségben (CLD) szenvedő felnőtteknél, akiket rák vagy műtét előtt fognak végezni. egy fog. Érdemes megemlíteni, hogy egy héten belül ez a harmadik új gyógyszer, amelyet az FDA hagyott jóvá, és az első jelenleg erre a célra engedélyezett gyógyszer.
A vérlemezkék a csontvelőben termelődő színtelen sejtek, amelyek elősegítik a vérrögképződést az erekben és megakadályozzák a vérzést. A rák kemoterápiája általában thrombocytopeniát okoz.
A Doptelet (avatrombopag) a második generációs, napi egyszeri orális thrombopoietin (TPO) receptor agonista. A Doptelet utánozhatja a TPO hatását, ez a normális vérlemezke-termelés fő szabályozója. A gyógyszer kiemelt felülvizsgálati képesítést kapott a thrombocytopenia kezelésére CLD-ben szenvedő felnőtteknél, akiket műtéten átesnek.
A Doptelet biztonságosságát és hatékonyságát két vizsgálatban (ADAPT-1 és ADAPT-2) ellenőrizték. Ezek a vizsgálatok összesen 435 krónikus májbetegségben és súlyos trombocitopéniában szenvedő beteget vontak be, akiken olyan műtéten esnek át, amely általában vérlemezke-transzfúziót igényel. Ezekben a vizsgálatokban az orális doptelet hatását két adagolási szinten értékelték a placebóhoz képest 5 napos kezelés alatt. Az eredmények azt mutatták, hogy a placebo csoporthoz képest a két dózisú Doptelet csoportban a betegek nagyobb százalékánál nőtt a vérlemezkeszám, és a műtét napján, valamint a kezelést követő 7 napon belül nem kellett trombocita transzfúziót vagy bármilyen mentő kezelést kapni . A Doptelet leggyakoribb mellékhatásai a láz, a gyomor (hasi) fájdalom, émelygés, fejfájás, fáradtság, valamint a kezek és lábak duzzanata (ödéma).
"Az alacsony vérlemezkeszámmal és krónikus májbetegséggel járó, műtétet igénylő betegeknél fokozott a vérzés kockázata" - mondta Dr. Richard Pazdur, az Onkológiai Kiválósági Központ igazgatója és az FDA Központ Hematológiai és Onkológiai Termékek Irodájának megbízott igazgatója. a kábítószer-értékeléshez és -kutatáshoz. Növelje a vérlemezkeszámot. Ez a gyógyszer csökkentheti vagy megszüntetheti a thrombocyta transzfúzió szükségességét, (thrombocyta transzfúzió) növelheti a fertőzés és más mellékhatások kockázatát.
