Július 2022: A crizotinib (Xalkori, Pfizer Inc.) engedélyt kapott az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságtól (FDA) olyan 1 éves vagy annál idősebb felnőtt és gyermekgyógyászati betegek kezelésére, akiknél nem reszekálható, kiújuló vagy refrakter gyulladásos anaplasztikus limfóma kináz (ALK)-pozitív ALK-pozitív myofibroblastos daganatok (IMT) miatt diagnosztizáltak.
A crizotinib biztonságosságát és hatékonyságát két különálló, többközpontú, egykarú, nyílt vizsgálatban értékelték. Ezekben a vizsgálatokban nem reszekálható, visszatérő vagy refrakter ALK-pozitív IMT-ben szenvedő gyermek- és felnőtt betegek is részt vettek. A gyermekgyógyászati betegek az ADVL0912 (NCT00939770), míg a felnőtt betegek az A8081013 (NCT01121588) vizsgálatban vettek részt.
Az objektív válaszarány volt a hatékonyság elsődleges mutatója, amelyet ezekben a vizsgálatokban (ORR) mértek. A 12 gyermekbeteg közül 14-nél találtak objektív választ (ami 86%-os sikerességi aránynak felel meg, 95% és 57% közötti 98%-os konfidenciaintervallum mellett), amikor a betegeket független vizsgálóbizottság értékelte. A hét felnőtt beteg közül ötnél a javulás objektív jelei mutatkoztak.
A hányás, hányinger, hasmenés, hasi fájdalom, bőrkiütés, látászavar, felső légúti fertőzés, köhögés, láz, mozgásszervi fájdalom, fáradtság, ödéma és székrekedés voltak a leggyakoribb mellékhatások (35 százalék) gyermekkorú betegeknél. Felnőtt betegeknél a látászavarok, hányinger és ödéma voltak azok a mellékhatások, amelyek az esetek harmincöt százalékánál gyakrabban fordultak elő.
A krizotinibet naponta kétszer, 250 milligramm (mg) adagban, szájon át kell adni felnőtt betegeknek, amíg a betegség súlyosbodik vagy elfogadhatatlan toxicitást nem érnek el. Gyermekek számára napi kétszeri 280 mg/m2 orális adagolás javasolt a betegség progressziójáig vagy elfogadhatatlan toxicitásig.
View full prescribing information for Xalkori.
