November 2022: Az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság gyorsított jóváhagyást adott a futibatinibnek (Lytgobi, Taiho Oncology, Inc.) korábban kezelt, nem reszekálható, lokálisan előrehaladott vagy metasztatikus intrahepatikus kolangiokarcinómában, amely fibroblaszt növekedési faktor receptor 2 (FGFR2) génfúziókat vagy más átrendeződéseket tartalmaz.
A hatékonyságot a TAS-120-101 (NCT02052778) többközpontú, nyílt, egykarú vizsgálatban értékelték, amelybe 103, korábban kezelt, nem reszekálható, lokálisan előrehaladott vagy metasztatikus intrahepatikus cholangiocarcinomában szenvedő, FGFR2 génfúziót vagy más átrendeződést hordozó beteget vontak be. Az FGFR2 fúziók vagy más átrendeződések jelenlétét következő generációs szekvenálási teszttel határoztuk meg. A betegek naponta egyszer 20 mg futibatinibet kaptak szájon át a betegség progressziójáig vagy elfogadhatatlan toxicitásig.
A fő hatékonysági eredménymutatók az általános válaszarány (ORR) és a válasz időtartama (DoR) voltak, amint azt egy független vizsgálóbizottság határozta meg a RECIST v1.1 szerint. Az ORR 42% volt (95%-os bizalmi intervallum [CI]: 32, 52); mind a 43 válaszadó részleges választ ért el. A medián DoR 9.7 hónap volt (95% CI: 7.6, 17.1).
A betegek 20%-ánál vagy többnél előforduló leggyakoribb mellékhatások a következők voltak: körömtoxicitás, mozgásszervi fájdalom, székrekedés, hasmenés, fáradtság, szájszárazság, alopecia, szájgyulladás, hasi fájdalom, száraz bőr, ízületi fájdalom, dysgeusia, szemszárazság, hányinger, csökkent étvágy , húgyúti fertőzés, tenyér-talp erythrodysesthesia szindróma és hányás.
A futibatinib ajánlott adagja 20 mg szájon át naponta egyszer, a betegség progressziójáig vagy elfogadhatatlan toxicitásig.
View full prescribing information for Lytgobi.
