14. január 2019-én a kabozantinibet (CABOMETYX, Exelixis, Inc.) jóváhagyta a Food and Drug Administration hepatocelluláris karcinómában (HCC) szenvedő betegek számára, akiket korábban szorafenibbel kezeltek.
A jóváhagyás egy randomizált (2: 1) CELESTIAL (NCT01908426), kettős-vak, placebo-kontrollos, multicentrikus vizsgálaton alapult HCC-s betegeknél, akik korábban sorafenibet kaptak és májkárosodást szenvedtek Child Pugh A osztályban. A betegeket randomizálták vagy 60 mg kabozantinib orálisan naponta egyszer (n = 470) vagy placebo (n = 237) a betegség súlyosbodása vagy a nem megfelelő toxicitás előtt.
Az elsődleges hatékonysági mérőszám a teljes túlélés (OS) volt; további kimeneti mérőszámok voltak a progressziómentes túlélés (PFS) és az általános válaszarány (ORR), amelyeket a vizsgálók RECIST 1.1 szerint értékeltek. A medián OS 10.2 hónap (95% CI: 9.1,12.0; 8) volt a kabozantinibet kapó betegeknél és 95 hónap (6.8% CI: 9.4, 0.76) a placebót kapó betegeknél (HR 95; 0.63% CI: 0.92, 0.0049; p=5.2) . A medián PFS 4.0 hónap (5.5, 1.9) és 1.9 hónap (1.9, 0.44) volt a kabozantinib és a placebo karban (HR 95; 0.36% CI: 0.52, 0.001; p<4). Az ORR 95% (2.3% CI: 6.0, 0.4) volt a kabozantinib karon és 95% (0.0% CI: 2.3, XNUMX) a placebo karon.
A hasmenés, a fáradtság, az étvágycsökkenés, a tenyér-plantáris erythrodysesthesia, az émelygés, a magas vérnyomás és a hányás a leggyakoribb mellékhatások a klinikai vizsgálatok során kabozantinibet kapó betegek körülbelül 25 százalékánál a gyakoriság minimalizálása érdekében.
A kabozantinib ajánlott adagja 60 mg orálisan, legalább 1 órával étkezés előtt vagy 2 órával étkezés után, naponta egyszer.
FDA megadta ezt a kérelmet ritka betegségek gyógyszereinek megnevezését. Az egészségügyi szakembereknek minden súlyos nemkívánatos eseményt be kell jelenteniük az FDA-nak MedWatch jelentési rendszer vagy az 1-800-FDA-1088 telefonszámon.
