2021. október: Brexucabtagene autoleucel (Tecartus, Kite Pharma, Inc.) az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (Food and Drug Administration) jóváhagyta relapszusos vagy refrakter B-sejt-prekurzorban szenvedő felnőtt betegek számára akut limfoblaszt leukémia (ALL).
A ZUMA-3 (NCT02614066) egykarú, többközpontú vizsgálatban relapszusos vagy refrakter B-sejt-prekurzorban szenvedő egyéneken. MINDEN, a brexucabtagene autoleucel, egy CD19-re irányított kiméra antigén receptor hatékonysága (CAR) T-sejt kezelés, értékelésre került. A limfodepletáló kemoterápiát követően a betegek egyetlen brexucabtagene autoleucel infúziót kaptak.
Az infúziót követő 3 hónapon belüli teljes válasz (CR) és a CR tartóssága volt a hatékonysági eredmény kritériuma a jóváhagyás alátámasztására. Három hónapon belül a hatékonyság szempontjából értékelhető 28 beteg közül 52 (95 százalék; 38 százalék CI: 66, 54) érte el a CR-t. A CR medián időtartama nem érte el a 7.1 hónapos medián követési időt a reagálók esetében; a CR hossza a betegek több mint felénél várhatóan meghaladja a 12 hónapot.
Egy dobozos figyelmeztetés a számára citokin felszabadulási szindróma (CRS) and neurologic toxicities is included in the prescribing material for brexucabtagene autoleucel. In 92 percent of cases (Grade 3, 26 percent), CRS developed, and in 87 percent of cases (Grade 3, 35 percent), neurologic toxicities occurred. Fever, CRS, hypotension, encephalopathy, tachycardias, nausea, chills, headache, fatigue, febrile neutropenia, diarrhoea, musculoskeletal pain, hypoxia, rash, edoema, tremor, infection with an unspecified pathogen, constipation, decreased appetite, and vomiting were the most common non-laboratory adverse reactions (incidence 20%).
A single intravenous infusion of 1 x 106 CAR-positive viable T cells per kg body weight (maximum 1 x 108 CAR-positive viable T cells) is advised for brexucabtagene autoleucel treatment, followed by fludarabine and cyclophosphamide for lymphodepleting chemotherapy.
