Február 2023 .: Az FDA gyorsított jóváhagyást ad a pirtobrutinibnek (Jaypirca, Eli Lilly and Company) kiújult vagy refrakter köpenysejtes limfóma kezelésére.
A BRUIN-ban (NCT03740529), a pirtobrutinib monoterápia nyílt elrendezésű, többközpontú, egykarú vizsgálatában, amely 120 MCL-s beteget vont be, akik korábban BTK-gátló kezelésben részesültek, értékelték a hatékonyságot. A betegek korábban átlagosan három terápiás sort kaptak, 93%-uk kettőt vagy többet. Az ibrutinibet (67%), az acalabrutinibet (30%) és a zanubrutinibet (8%), amelyek a korábban leggyakrabban felírt BTK-gátlók voltak, a betegek 83%-a hagyta abba refrakter vagy súlyosbodó betegség miatt. A pirtobrutinibet naponta egyszer, 200 mg-os adagban szájon át adták, és addig folytatták, amíg a betegség előrehaladt, vagy a mellékhatások elviselhetetlenné váltak.
Az általános válaszarány (ORR) és a válasz időtartama (DOR), amelyet egy független vizsgálóbizottság a luganói kritériumok alapján határoz meg, volt az elsődleges hatékonysági mérőszám. Az ORR 50% volt (95% CI: 41, 59), és a válaszadók 13%-a töltötte ki teljesen a felmérést. A becsült DOR ráta 6 hónapos korban 65.3% (95% CI: 49.8, 77.1), a becsült medián DOR pedig 8.3 hónap volt (95% CI: 5.7, NE).
MCL-ben szenvedő betegeknél a fáradtság, a mozgásszervi diszkomfort, a hasmenés, az ödéma, a nehézlégzés, a tüdőgyulladás és a véraláfutás volt a leggyakoribb mellékhatás (15%). A csökkent neutrofil-, limfocita- és vérlemezkeszám 3. vagy 4. fokozatú laboratóriumi eltérés volt az egyének 10%-ánál. A fertőzésekkel, vérzéssel, citopéniával, pitvarfibrillációval és pitvarlebegésekkel, valamint a második fő rosszindulatú daganatokkal kapcsolatos óvintézkedéseket és figyelmeztetéseket a felírási anyag tartalmazza.
Naponta egyszer 200 mg pirtobrutinib bevétele javasolt, amíg a betegség előrehalad, vagy a toxicitás elviselhetetlenné válik.
