2022 lipnja: Nakon dvije ili više linija sistemske terapije, FDA je tisagenlecleucelu (Kymriah, Novartis Pharmaceuticals Corporation) dodijelila ubrzano odobrenje za odrasle pacijente s relapsom ili refraktornim folikularnim limfomom (FL).
The approval was based on the results of the ELARA trial (NCT03568461), a multicenter, single-arm, open-label trial evaluating tisagenlecleucel, a CD19-directed chimeric antigen receptor (CAR) T cell therapy, in adult patients who were refractory or relapsed within 6 months after completing two or more lines of systemic therapy (including an anti-CD20 antibody and an alkylating agent) or Tisagenlecleucel was given as a single intravenous infusion after lymphodepleting chemotherapy, with a target dosage of 0.6 to 6.0 x 108 CAR-positive viable T cells.
Ukupna stopa odgovora (ORR) i trajanje odgovora (DOR), koje je utvrdilo neovisno povjerenstvo za reviziju, bile su glavne mjere učinkovitosti. ORR je bio 86 posto (95 posto CI: 77, 92) među 90 pacijenata u primarnoj analizi učinkovitosti, sa stopom CR od 68 posto (95 posto CI: 57, 77). Medijan DOR-a nije ispunjen, sa 75% ispitanika (95 posto CI: 63, 84) koji su još uvijek odgovarali nakon 9 mjeseci. ORR je bio 86 posto (95 posto CI: 77, 92) za sve pacijente koji su imali leukaferezu (n=98), sa stopom CR od 67 posto (95 posto CI: 57, 76).
Sindrom citokin izdanje, infection, weariness, musculoskeletal pain, headache, and diarrhoea were the most prevalent adverse effects in patients (>20 percent). 0.6 to 6.0 x 108 CAR-positive viable T cells is the suggested tisagenlecleucel dose.
