Sad FDA odobrio gilteritinib ( Xospata ) za liječenje odraslih bolesnika s FLT3 mutacija pozitivna relapsa ili refraktorna akutna mijeloična leukemija ( AML ).
When used with gilteritinib , it also awards companion diagnostic genetic testing technology. The LeukoStrat CDx FLT3 mutation detection method developed by Invivoscribe Technologies , Inc. is used to detect FLT3 mutations in AML patients .
“Oko 25 % -30 % bolesnika s AML-om s mutiranim genima FLT3,” rekao je u izjavi FDA-in Centar za administraciju lijekova za FDA-in direktor Onkologije i hematologije i onkološkog centra Richard Pazdur, dr. med. i istraživački centar. ” Ove su mutacije posebno povezane s agresivnošću raka i većim rizikom od recidiva. “
Pazdur je dodao da je gilteritinib prvi odobreni lijek koji se koristi kao monoterapija u populaciji bolesnika s AML-om.
FLT3 is the most frequently mutated gene identified in AML ,and FLT3 internal tandem repeat mutations are associated with high relapse rates, short remissions, and poor survival outcomes. Gilteritinib is a highly selective FLT3 tyrosine kinase inhibitor that has been shown to have activity against FLT3 ITD mutations, and also inhibits FLT3 D835 mutations that can confer clinical resistance to other FLT3 inhibitors .
252 pacijenta uključena u ispitivanje rane faze 1/2 pokazali su da je 49% bolesnika s relapsom ili vatrostalnom mutacijom AML i FLT3 odgovorilo na gilteritinib. Medijan preživljavanja ovih sudionika bio je više od 7 mjeseci. Samo 12% bolesnika bez FLT3 mutacija reagiralo je na gilteritinib, pružajući dokaze da se on može koristiti kao selektivni inhibitor mutantnog FLT3.
Odobrenje se temeljilo na podacima studije ADMIRAL, randomiziranog ispitivanja faze 3 u kojem je 138 odraslih bolesnika s relapsom FLT3 pozitivnim relapsom / vatrostalnom AML dobivalo 120 mg oralnog gefitiniba dnevno. U ovoj je skupini 21% bolesnika postiglo potpunu remisiju ili potpunu remisiju s djelomičnim hematološkim oporavkom. Samo ispitivanje ADMIRAL-a još uvijek je u tijeku, a detaljni odgovori i podaci o ukupnom preživljavanju trebaju se objaviti sljedeće godine.
https://www.medscape.com/viewarticle/905713
