Siječnja 2022: Za odrasle bolesnike s lokalno uznapredovalim neoperabilnim ili metastatskim malignim perivaskularnim tumorom epiteloidnih stanica, Uprava za hranu i lijekove licencirala je čestice sirolimusa vezane za proteine za injekcijsku suspenziju (vezane na albumin) (Fyarro, Aadi Bioscience, Inc.) (PEComa).
Efficacy was tested in 31 patients with locally advanced unresectable or metastatic malignant PEComa in AMPECT (NCT02494570), a multicenter, single-arm clinical study. On days 1 and 8 of each 21-day cycle, patients received 100 mg/m2 sirolimus protein-bound particles until disease progression or intolerable toxicity.
Ukupna stopa odgovora (ORR) i trajanje odgovora (DOR) bile su ključne mjere ishoda učinkovitosti, kako je utvrđeno slijepim neovisnim središnjim pregledom korištenjem RECIST v.1.1. ORR je bio 39 posto (95 posto CI: 22 posto, 58 posto), s dva pacijenta koja su u potpunosti odgovorila. Medijan DOR nije ispunjen (95 posto CI: 6.5 mjeseci, nije moguće procijeniti). 67 posto ispitanika imalo je odgovor koji je trajao više od 12 mjeseci, a 58 posto je imalo odgovor koji je trajao više od 24 mjeseca.
Stomatitis, umor, osip, infekcija, mučnina, edem, proljev, mišićno-koštana nelagoda, smanjena tjelesna težina, smanjeni apetit, kašalj, povraćanje i disgeuzija bili su najčešće nuspojave (30 posto). Smanjeni limfociti, povećana glukoza, smanjeni kalij, smanjeni fosfati, sniženi hemoglobin i povišena lipaza bili su najčešće abnormalnosti 3. do 4. stupnja (6%).
Do progresije bolesti ili nepodnošljive toksičnosti, preporučena doza je 100 mg/m2 koja se daje kao IV infuzija tijekom 30 minuta 1. i 8. dana svakog 21-dnevnog ciklusa.
Click this link for full prescribing information for Fyarro.
