Omidubicel je odobrila USFDA za smanjenje vremena do oporavka neutrofila i infekcije u bolesnika s hematološkim zloćudnim bolestima

Neka 2023: Omidubicel-onlv (Omisirge, Gamida Cell Ltd.) odobrila je Uprava za hranu i lijekove za upotrebu kod odraslih i pedijatrijskih pacijenata (12 godina i starijih) s hematološkim zloćudnim bolestima kojima je planirana transplantacija krvi iz pupkovine nakon mijeloablativnog kondicioniranja kako bi se ubrzao oporavak neutrofila i smanjio rizik od infekcije.

U studiji P0501 (NCT02730299), otvorenom, multicentričnom, randomiziranom ispitivanju transplantacije omidubicel-onlv ili transplantacije nemanipulirane jedinice krvi iz pupkovine (UCB) nakon mijeloablativnog kondicioniranja u bolesnika s hematološkim zloćudnim bolestima, procijenjena je učinkovitost i sigurnost liječenja. Nasumično je raspoređeno ukupno 125 pojedinaca, od kojih su 62 primale omidubicel-onlv, a 63 UCB. 52 bolesnika imala su transplantaciju omidubicel-onlv, s medijanom doze od 9.0 X 106 stanica/kg (raspon 2.1 – 47.6 X 106 stanica/kg) CD34+ stanica. U kraku UCB-a, 56 pacijenata imalo je implantiranu jednu ili dvije pupčane jedinice (66% je primilo dvije pupčane jedinice). Srednja doza CD34+ stanica u 42 pacijenta kod kojih su zabilježene doze stanica nakon odmrzavanja bila je 0.2 X 106 stanica/kg (raspon 0.0 – 0.8 X 106 stanica/kg). Korišteni su i drugi protokoli kondicioniranja, poput onih temeljenih na kemoterapiji ili zračenju cijelog tijela.

Vrijeme do oporavka neutrofila nakon transplantacije i učestalost bakterijskih infekcija stupnja 2/3 ili gljivičnih infekcija stupnja 3 prema Mreži kliničkih ispitivanja transplantacije krvi i srži (BMT CTN) do 100. dana nakon transplantacije bile su primarne mjere ishoda učinkovitosti. Srednje vrijeme do oporavka neutrofila bilo je 12 dana (95% CI: 10-15 dana) za one koji su primali omidubicel-onlv i 22 dana (95% CI: 19-25 dana) za one koji su primali UCB. U skupini koja je primala omidubicel onlv, 87% pacijenata i 83% onih koji su primali UCB doživjelo je oporavak neutrofila. Do 100. dana nakon transplantacije, incidencija BMT CTN bakterijskih infekcija stupnja 2/3 ili gljivičnih infekcija stupnja 3 bila je 39%, odnosno 60%, u dvije skupine.

Materijal za propisivanje uključuje uokvireno upozorenje za smrtonosne ili po život opasne reakcije infuzije, reakciju presatka protiv domaćina (GvHD), sindrom usađivanja i neuspjeh presatka, slično onome kod odobrenih UCB lijekova. Omidubicel-onlv je primijenjen na 117 osoba za bilo koju bolest; od njih je 47% doživjelo reakcije na infuziju, 58% doživjelo je akutni GVHD, 35% doživjelo je kronični GVHD, a 3% je doživjelo zatajenje presatka.

Najčešće nuspojave stupnja 3-5 u bolesnika s hematološkim zloćudnim bolestima u studiji P0501 bile su bol (33%), upala sluznice (31%), hipertenzija (25%) i gastrointestinalna toksičnost (19%).

Preporučena doza omidubicela-onlv dvije su uzastopne infuzije koje se sastoje od sljedećeg:

• kultivirana frakcija: najmanje 8.0 × 10⁸ ukupno živih stanica s najmanje 8.7 posto CD34+ stanica i najmanje 9.2 × 10⁷ ukupnih CD34+ stanica, nakon čega slijedi
• Nekultivirana frakcija: najmanje 4.0 × 10⁸ ukupno živih stanica s najmanje 2.4 × 10⁷ CD3+ stanice.

Potpune informacije o propisivanju lijeka Omisirge bit će dostupne ovdje.