Studeni 2023: Uprava za hranu i lijekove odobrila je HEPZATO KIT (melfalan za injekcije/sustav za isporuku u jetru, Delcath Systems, Inc.) kao liječenje usmjereno na jetru za odrasle bolesnike s melanomom uvee koji imaju neoperabilne metastaze u jetri koje zahvaćaju manje od 50% jetre i nema ekstrahepatične bolesti ili ekstrahepatične bolesti koja je ograničena na pluća, kosti, limfne čvorove ili potkožno tkivo i može biti
U studiji FOCUS (NCT02678572), 91 osoba s melanomom uvee i metastazama u jetri koje se nisu mogle ukloniti sudjelovala je u jednom kraku, otvorenom eksperimentu kako bi vidjeli koliko dobro liječenje djeluje. Ako je najopasniji dio melanoma uvee došao iz jetre, a bolest izvan jetre mogla se liječiti terapijom zračenjem ili operacijom, tada bi se neka bolest izvan jetre mogla naći u plućima, limfnim čvorovima, kostima ili ispod kože. . Važni razlozi za nepodobnost bili su metastaze u najmanje 50% jetrenog parenhima, Child-Pughova ciroza klase B ili C ili hepatitis B ili C.
Glavni načini mjerenja koliko dobro nešto funkcionira bili su objektivna stopa odgovora (ORR) i trajanje odgovora (DoR), o kojima je odlučivalo pošteno središnje povjerenstvo za reviziju koristeći RECIST v1.1. Medijan DoR bio je 14 mjeseci (95% CI: 8.3, 17.7), a ORR je bio 36.3% (95% CI: 26.4, 47).
Melfalan (HEPZATO) se daje infuzijom u jetrenu arteriju svakih 6 do 8 tjedana za maksimalno 6 infuzija pomoću sustava za isporuku jetre (HDS), komponente uređaja. Na temelju idealne tjelesne težine, preporučena doza melfalana je 3 mg/kg, s maksimalnom dozom od 220 mg u jednoj terapiji.
Postoji uokvireno upozorenje u vezi s ozbiljnim periproceduralnim posljedicama, kao što su krvarenje, oštećenje jetre i tromboembolijski događaji, u materijalu za propisivanje HEPZATO KITA. Uokvireno upozorenje u vezi s mijelosupresijom i mogućnošću ozbiljne infekcije, krvarenja ili simptomatske anemije također je uključeno u materijal za propisivanje.
Zbog mogućnosti ozbiljnih peri-proceduralnih posljedica kao što su tromboembolijski događaji, hepatocelularna oštećenja i krvarenja, HEPZATO KIT je dostupan samo kroz ograničeni program koji spada pod HEPZATO KIT strategiju za procjenu rizika i smanjenje rizika.
Trombocitopenija, umor, anemija, mučnina, mišićno-koštana bol, leukopenija, bol u trbuhu, neutropenija, povraćanje, povećana alanin aminotransferaza, produljeno aktivirano parcijalno tromboplastinsko vrijeme, povećana aspartat aminotransferaza, povišena alkalna fosfataza u krvi i dispneja bili su najčešći (≥20%). nuspojava ili laboratorijskih abnormalnosti.
HEPZATO i HEPZATO KIT su kontraindicirani u bolesnika s aktivnim intrakranijalnim metastazama ili lezijama mozga sa sklonošću krvarenju; zatajenje jetre, portalna hipertenzija ili poznati varikoziteti s rizikom od krvarenja; operacija ili liječenje jetre u prethodna 4 tjedna; neispravljiva koagulopatija, nemogućnost sigurnog podvrgavanja općoj anesteziji, uključujući aktivna srčana stanja uključujući, ali ne ograničavajući se na, nestabilne koronarne sindrome (nestabilna ili teška angina ili infarkt miokarda), pogoršanje ili novonastalo kongestivno zatajenje srca, značajne aritmije ili teška valvularna bolest ; povijest alergija ili poznata preosjetljivost na melfalan; povijest alergija ili poznate preosjetljivosti na komponentu ili materijal koji se koristi unutar HEPZATO KIT-a uključujući povijest alergije na prirodni kaučukov lateks; povijest alergije ili preosjetljivosti na heparin ili prisutnost trombocitopenije izazvane heparinom (HIT); te povijest teške alergijske reakcije na jodirani kontrast koja nije kontrolirana premedikacijom antihistaminicima i steroidima.
