Studeni 2023: Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila je Ivosidenib (Tibsovo, Servier Pharmaceuticals LLC) u studenom 2023. za liječenje odraslih bolesnika s relapsom ili refraktornim mijelodisplastičnim sindromom (MDS) koji imaju osjetljivu mutaciju izocitrat dehidrogenaze-1 (IDH1) prema Test odobren od strane FDA.
FDA je također odobrila Abbott RealTime IDH1 Assay kao prateći dijagnostički alat za odabir pacijenata koji će primati ivosidenib.
Odobrenje se temeljilo na AG120-C-001 (NCT02074839), otvorenom, multicentričnom ispitivanju s jednim krakom s 18 odraslih pacijenata koji su imali relaps ili refraktorni MDS i mutaciju IDH1. Mutacije IDH1 identificirane su primjenom lokalnih ili središnjih dijagnostičkih testova u perifernoj krvi ili koštanoj srži, a naknadno potvrđene retrospektivnom analizom korištenjem Abbott RealTime IDH1 testa.
Oralni inosidenib primjenjivan je u početnoj dozi od 500 mg na dan kontinuirano tijekom 28 dana ili dok nije došlo do transplantacije hematopoetskih matičnih stanica, progresije bolesti ili neprihvatljive toksičnosti. Prosječno trajanje liječenja bilo je 9.3 mjeseca. Nakon primanja ivosideniba, jednom je pacijentu učinjena transplantacija matičnih stanica.
Stopa prijelaza od potrebe za transfuzijom krvi do nepotrebnosti, stopa potpune remisije (CR) ili djelomične remisije (PR) (2006. odgovor Međunarodne radne grupe za MDS) i duljina CR+PR korišteni su za procjenu koliko dobro tretman je djelovao. Svaki promatrani odgovor predstavlja CR. 389.9% bila je stopa CR (95% CI: 17.3, 64.3%). Medijan vremena do CR bio je 1.9 mjeseci, s rasponom od 1.0 do 5.6 mjeseci. Međutim, medijan trajanja CR-a nije se mogao procijeniti, u rasponu od 1.9 do 80.8+ mjeseci. Od devet pacijenata koji su se u početku oslanjali na transfuziju crvenih krvnih zrnaca (RBC) i trombocita, šest (67%) postiglo je neovisnost o transfuziji crvenih krvnih zrnaca i trombocita unutar bilo kojeg razdoblja od 56 dana nakon početne vrijednosti. Sedam od devet pacijenata koji nisu primali transfuziju na početku, uključujući transfuzije trombocita i eritrocita, ostali su bez transfuzije tijekom bilo kojeg razdoblja od 56 dana nakon početnog razdoblja (78 posto).
U usporedbi s najčešćim nuspojavama uočenim kod monoterapije ivosidenibom za AML, ovo su bile najčešće nuspojave. Osim gastrointestinalnih (zatvor, mučnina, artralgija, letargija, kašalj i mialgija), ovi simptomi također uključuju osip i artralgiju. QTc također može biti produljen Tibsovom.
Uokvireno upozorenje uključeno je u informacije o propisivanju kako bi se upozorilo pacijente i zdravstvene djelatnike na potencijalno kobni rizik od sindroma diferencijacije.
Pogledajte sve informacije o propisivanju lijeka Tibsovo.
