Siječnja 2023: Lijek nadofaragene firadenovec-vncg (Adstiladrin, Ferring Pharmaceuticals) odobrila je Uprava za hranu i lijekove za odrasle pacijente s visokorizičnim neinvazivnim rakom mokraćnog mjehura (NMIBC) koji ne reagira na rak koji ima karcinom in situ (CIS) sa ili bez papilarnih tumora.
U studiji CS-003 (NCT02773849), multicentričnom ispitivanju s jednim krakom koje je uključivalo 157 pacijenata s visokorizičnim NMIBC-om i od kojih je 98 imalo CIS kod kojih se moglo ispitati odgovor, procijenjena je učinkovitost. Jednom svaka tri mjeseca do 12 mjeseci, nepodnošljive toksičnosti ili ponavljajuće NMIBC visokog stupnja, pacijenti su primili nadofaragene firadenovec-vncg od 75 mL intravezikalne instilacije (3 x 1011 virusnih čestica/mL [vp/mL]). Pacijentima je dopušteno da nastave primati nadofaragene firadenovec-vncg svaka tri mjeseca sve dok nije došlo do recidiva visokog stupnja.
Potpuni odgovor (CR) u bilo kojem trenutku i trajnost odgovora bili su glavni pokazatelji ishoda učinkovitosti (DoR). Kako bi se kvalificirao kao CR, bila je potrebna negativna cistoskopija zajedno s relevantnim TURBT-om, biopsijama i citologijom urina. Pet različitih biopsija mokraćnog mjehura uzeto je nasumično od pacijenata koji su još bili u CR nakon godinu dana. Medijan DoR-a bio je 9.7 mjeseci (raspon: 3, 52+), stopa CR-a bila je 51% (95% CI: 41%, 61%), a 46% pacijenata koji su odgovorili na liječenje ostalo je u CR-u najmanje godinu dana.
Povećana hiperglikemija, iscjedak na mjestu instilacije, povišeni trigliceridi, umor, spazam mokraćnog mjehura, hitnost mokrenja, povećan kreatinin, hematurija, smanjeni fosfat, zimica, disurija i pireksija bile su najčešće nuspojave (incidencija 10%), kao i abnormalnosti testova ( >15%).
Koristeći urinarni kateter, primijenite 75 mL nadofaragene firadenovec-vncg u mjehur jednom svaka tri mjeseca u koncentraciji od 3 x 1011 vp/mL. Prije svake instilacije savjetuje se uzeti antikolinergik kao premedikaciju.
