Dova Pharmaceuticals priopćila je da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila novi lijek Doptelet (avatrombopag) svoje podružnice AkaRx u tabletama za liječenje niskog broja trombocita (trombocitopenija) kod odraslih s kroničnom bolešću jetre (CLD) koji idu na operaciju raka ili zub. Vrijedno je spomenuti da je ovo treći novi lijek koji je odobrila FDA unutar tjedan dana i prvi trenutno odobreni lijek za ovu namjenu.
Trombociti su bezbojne stanice proizvedene u koštanoj srži koje pomažu u stvaranju krvnih ugrušaka u krvnim žilama i sprječavaju krvarenje. Kemoterapija raka obično uzrokuje trombocitopeniju.
Doptelet (avatrombopag) je druga generacija agonista oralnog receptora za trombopoietin (TPO) jednom dnevno. Doptelet može oponašati učinak TPO, on je glavni regulator normalne proizvodnje trombocita. Lijek je dobio prioritetnu provjeru kvalifikacija za liječenje trombocitopenije u odraslih s CLD-om koji će biti podvrgnuti operaciji.
Sigurnost i učinkovitost Dopteleta potvrđena su u dva ispitivanja (ADAPT-1 i ADAPT-2). Ovim studijama obuhvaćeno je ukupno 435 bolesnika s kroničnom bolešću jetre i ozbiljnom trombocitopenijom, koji će biti podvrgnuti operaciji koja obično zahtijeva transfuziju trombocita. Ova ispitivanja procjenjivala su učinak oralnog dopteleta na dvije razine doze u usporedbi s placebom tijekom 5 dana liječenja. Rezultati su pokazali da je u usporedbi s placebo skupinom veći postotak bolesnika u skupini s dvije doze koja je primala doptelet povećao broj trombocita i nije im bila potrebna transfuzija trombocita ili bilo kakav spasilački tretman na dan operacije i unutar 7 dana nakon liječenja . Najčešće nuspojave Dopteleta su vrućica, bol u trbuhu (trbuhu), mučnina, glavobolja, umor i oticanje ruku i stopala (edem).
"Pacijenti s malim brojem trombocita i kroničnom bolešću jetre koja zahtijeva operaciju imaju povećani rizik od krvarenja", rekao je dr. Richard Pazdur, direktor Centra za izvrsnost u onkologiji i vršitelj dužnosti ravnatelja Ureda za hematologiju i onkološke proizvode pri FDA Centru za procjenu i istraživanje lijekova. Povećajte broj trombocita. Ovaj lijek može smanjiti ili eliminirati potrebu za transfuzijom trombocita, (transfuzija trombocita) može povećati rizik od infekcije i drugih nuspojava.
