Listopad 2021.: Cabozantinib (Cabometyx, Exelixis, Inc.) odobrila je Uprava za hranu i lijekove za odrasle i pedijatrijske bolesnike u dobi od 12 godina i starije koji imaju lokalno uznapredovali ili metastatski diferencirani karcinom štitnjače (DTC) koji je uznapredovao nakon prethodne terapije usmjerene na VEGFR i koji nisu podobni ili su otporni na radioaktivni jod .
COSMIC-311, randomizirano (2:1), dvostruko slijepo, placebom kontrolirano, multicentrično kliničko ispitivanje (NCT03690388) u bolesnika s lokalno uznapredovalim ili metastatskim DTC-om koji su uznapredovali nakon prethodne terapije ciljane na VEGFR i bili su neprikladni ili refraktorni na radioaktivnost jod, korišten je za procjenu učinkovitosti. Bolesnicima je davan ili kabozantinib 60 mg ili placebo ili najbolja potporna njega do progresije bolesti ili neprihvatljive toksičnosti.
The key effectiveness outcome measures were progression-free survival (PFS) in the intent-to-treat population and overall response rate (ORR) in the first 100 randomised patients, both of which were assessed by a blinded independent radiological review committee using the RECIST 1.1 criteria. Compared to placebo, CABOMETYX significantly reduced the risk of illness progression or death (p0.0001). The median PFS in the cabozantinib arm was 11.0 months (95 percent CI: 7.4, 13.8), compared to 1.9 months (95 percent CI: 1.9, 3.7) in the placebo arm. In the cabozantinib and placebo groups, the ORRs were 18 percent (95 percent CI: 10 percent, 29 percent) and 0 percent (95 percent CI: 0 percent, 11 percent), respectively.
Proljev, palmarno-plantarna eritrodisestezija (PPE), umor, hipertenzija i stomatitis bili su najčešće nuspojave (25 posto). Hipokalcemija je umetnuta kao upozorenje.
Do progresije bolesti ili neprihvatljive toksičnosti, preporučena doza kabozantiniba u jednom lijeku je 60 mg jednom dnevno. U pedijatrijskih bolesnika (u dobi od 12 i više godina s BSA manjim od 1.2 m2), preporučena doza kabozantiniba je 40 mg jednom dnevno do progresije bolesti ili nepodnošljive toksičnosti.
