Uprava za hranu i lijekove odobrila je belzutifan (Welireg, Merck & Co., Inc.) 14. prosinca 2023. za pacijente s uznapredovalim karcinomom bubrežnih stanica (RCC) koji su prethodno primili programirani receptor smrti-1 (PD-1). ) ili inhibitor liganda programirane smrti 1 (PD-L1) i inhibitor tirozin kinaze faktora rasta vaskularnog endotela (VEGF-TKI).
Učinkovitost je procijenjena u LITESPARK-005 (NCT04195750), studiji u kojoj je 746 bolesnika s neoperabilnim lokalno uznapredovalim ili metastatskim karcinomom jasnih stanica nasumično raspoređeno u različite tretmane nakon napredovanja nakon inhibitora kontrolne točke PD-1 ili PD-L1 i VEGF-TKI . Sudionici su nasumično raspoređeni u omjeru 1:1 da primaju 120 mg belzutifana ili 10 mg everolimusa jednom dnevno. Randomizacija je kategorizirana na temelju rizične skupine Međunarodnog konzorcija baze podataka o metastatskim karcinomima raka i količine prethodnih VEGF-TKI.
Primarne mjere učinkovitosti bile su preživljenje bez progresije bolesti (PFS) procijenjeno slijepim neovisnim središnjim pregledom i ukupno preživljenje (OS).
Belzutifan showed a statistically significant improvement in progression-free survival (PFS) compared to everolimus, with a hazard ratio of 0.75 (95% CI: 0.63, 0.90) and a one-sided p-value of 0.0008. The Kaplan-Meier curves showed non-proportional risks with comparable median progression-free survival estimates of 5.6 months (95% CI: 3.9, 7.0) in the belzutifan group and 5.6 months (95% CI: 4.8, 5.8) in the everolimus group. Although the OS data were incomplete at the current study, with 59% of fatalities reported, no negative trend was detected. An examination of patient-reported symptoms and functional outcomes indicated that belzutifan was better tolerated than everolimus.
Dominantne nuspojave (≥25% pojave) primijećene u bolesnika liječenih belzutifanom uključivale su smanjene razine hemoglobina, umor, mišićno-koštanu bol, povišene razine kreatinina, smanjeni broj limfocita, povišene razine alanin aminotransferaze, smanjene razine natrija, povišene razine kalija i povećani aspartat razine aminotransferaza.
Predložena doza belzutifana je 120 mg oralno jednom dnevno do progresije bolesti ili nepodnošljive toksičnosti.
Rak
Lutecij Lu 177 dotatat odobrila je USFDA za pedijatrijske pacijente od 12 godina i starije s GEP-NETS-om
Lutetium Lu 177 dotatate, revolucionarni tretman, nedavno je dobio odobrenje američke Uprave za hranu i lijekove (FDA) za pedijatrijske pacijente, označavajući značajnu prekretnicu u pedijatrijskoj onkologiji. Ovo odobrenje predstavlja svjetionik nade za djecu koja se bore s neuroendokrinim tumorima (NET), rijetkim, ali izazovnim oblikom raka koji se često pokaže otpornim na konvencionalne terapije.
Alysha Mendossa
Neka 11, 2024
