2022 ožujak: Abatacept (Orencia, tvrtka Bristol-Myers Squibb) odobrila je Uprava za hranu i lijekove za prevenciju akutne reakcije presatka protiv domaćina (aGVHD) u odraslih i pedijatrijskih pacijenata u dobi od 2 godine i starijih koji primaju transplantaciju hematopoetskih matičnih stanica (HSCT) iz podudarnog ili 1 alela- nepodudarni nesrodni davatelj. Ovo je prvi tretman za aGVHD koji je odobrila FDA. Podaci iz stvarnog svijeta (RWD) korišteni su u aplikaciji za određivanje kliničke učinkovitosti. RWD se odnosi na kliničke podatke koji se sustavno prikupljaju iz mnogih izvora, uključujući podatke iz registra, kako bi se pružili dokazi iz stvarnog svijeta (RWE).
U dva istraživanja ispitana je učinkovitost djece u dobi od šest i više godina koja su primila HSCT od podudarnog ili nesrodnog darivatelja s nepodudarnim alelom.
GVHD-1 (NCT 01743131) bilo je randomizirano (1:1), dvostruko slijepo, placebom kontrolirano kliničko ispitivanje u kojem su pacijenti primali abatacept ili placebo u kombinaciji s CNI i MTX nakon što su primili 8 od 8 humanih leukocitnih antigena (HLA). )-podudaran HSCT. Iako teško (III-IV) preživljenje bez aGVHD-a nije značajno poboljšano u pacijenata koji su primali Orenciu u usporedbi s pacijentima koji su primili placebo 180. dana nakon transplantacije (HR 0.55; 95 posto CI 0.26, 1.18), stopa OS na Dan 180 nakon HSCT-a bio je 97 posto (95 posto CI: 89 posto, 99 posto) za pacijente koji su primali abatacept u usporedbi s 84 posto (95 posto CI: 73 posto, 91 posto) za pacijente (HR 0.33; 95 posto CI: 0.12, 0.93 ). 180. dana nakon HSCT-a, stopa preživljenja bez aGVHD-a umjereno-teške (stupanj II-IV) za pacijente koji su primili abatacept bila je 50% (95 posto CI: 38 posto, 61 posto), u usporedbi s 32 posto (95 posto CI : 21 posto, 43 posto) za pacijente koji su primali placebo (HR 0.54; 95 posto CI: 0.35, 0.83).
GVHD-2, klinička analiza temeljena na podacima iz Centra za međunarodno istraživanje transplantacije krvi i srži (CIBMTR) kod pacijenata koji su primili 7 od 8 HSCT podudarnih s HLA između 2011. i 2018., otkrila je više dokaza o učinkovitosti. Rezultati 54 bolesnika liječenih abataceptom u kombinaciji s CNI i MTX za prevenciju aGVHD uspoređeni su sa 162 pacijenta slučajno odabrana iz CIBMTR registra koji su liječeni samo CNI i MTX. Pacijenti koji su dobili abatacept u kombinaciji s CNI i MTX imali su 98 posto (95 posto CI: 78 posto, 100 posto) stopu OS 180. dana nakon HSCT-a, u usporedbi sa 75 posto (95 posto CI: 67 posto, 82 posto) za pacijente koji su sami primali CNI i MTX.
Anemija, hipertenzija, CMV reaktivacija/CMV infekcija, pireksija, pneumonija, epistaksa, smanjene CD4 stanice, hipermagnezijemija i akutna ozljeda bubrega najčešće su nuspojave (deset posto) abatacepta za prevenciju aGVHD. Bolesnicima koji primaju abatacept potrebno je dati antivirusnu profilaksu za infekciju virusom Epstein-Barr prije početka liječenja i šest mjeseci nakon toga, kao i pratiti za infekciju/reaktivaciju citomegalovirusom.
Predložena doza abatacepta određuje se prema dobi bolesnika i navedena je u materijalu za propisivanje. Informacije o receptu za Orencia dostupne su u cijelosti.
Za provedbu ovog pregleda korišten je projekt Orbis, onkološki centar izvrsnosti FDA. Projekt Orbis stvara mehanizam za partnere iz cijelog svijeta da istovremeno podnose i pregledavaju onkološke lijekove. FDA je na ovom pregledu radila sa Health Canada, Swissmedicom i izraelskim Ministarstvom zdravlja. Ostala regulatorna tijela još uvijek razmatraju prijave.
