डेस्मॉइड ट्यूमर के लिए निरोगैसस्टैट को यूएसएफडीए द्वारा अनुमोदित किया गया है

खाद्य एवं औषधि प्रशासन ने प्रणालीगत उपचार की आवश्यकता वाले बढ़ते डिस्मॉइड ट्यूमर वाले वयस्क रोगियों के लिए 27 नवंबर, 2023 को निरोगेसस्टैट (OGSIVEO, स्प्रिंगवर्क्स थेरेप्यूटिक्स, इंक.) को अधिकृत किया। यह डिस्मॉइड ट्यूमर के लिए प्रारंभिक अधिकृत चिकित्सा है।

DeFi (NCT03785964) नामक एक अध्ययन में देखा गया कि यह कितनी अच्छी तरह काम करता है। यह एक अंतरराष्ट्रीय, बहुकेंद्रीय, यादृच्छिक (1:1), डबल-ब्लाइंड, प्लेसीबो-नियंत्रित प्रयोग था, जिसमें 142 रोगियों पर प्रयोग किया गया था, जिनके डेस्मोइड ट्यूमर खराब हो रहे थे और सर्जरी से इलाज नहीं किया जा सकता था। यदि स्क्रीनिंग के बाद 12 महीने के भीतर डिस्मॉइड ट्यूमर बढ़ गया था तो मरीज़ योग्य थे। प्रतिभागियों को बीमारी बढ़ने या असहनीय विषाक्तता होने तक दिन में दो बार मौखिक रूप से 150 मिलीग्राम निरोगैसस्टैट या प्लेसबो लेने के लिए यादृच्छिक रूप से नियुक्त किया गया था।

प्रगति-मुक्त उत्तरजीविता (पीएफएस) की गणना RECIST v1.1 द्वारा एक अंधी स्वतंत्र केंद्रीय समीक्षा या नैदानिक ​​​​प्रगति द्वारा की गई, जिसका जांचकर्ता द्वारा मूल्यांकन किया गया और स्वतंत्र रूप से समीक्षा की गई, यह मापने का मुख्य तरीका था कि उपचार कितनी अच्छी तरह काम करता है। माध्य प्रगति-मुक्त उत्तरजीविता (पीएफएस) निरोगैसेस्टैट समूह (95% सीआई: निर्धारित नहीं) में निर्धारित नहीं किया गया था और प्लेसीबो समूह में 15.1 महीने (95% सीआई: 8.4, निर्धारित नहीं) था। जोखिम अनुपात (एचआर) 0.29 (95% सीआई: 0.15, 0.55) था जिसका पी-वैल्यू 0.001 से कम था। केवल रेडियोग्राफ़िक प्रगति का उपयोग करके प्रगति-मुक्त अस्तित्व (पीएफएस) की प्रारंभिक जांच में 0.31 (95% सीआई: 0.16, 0.62) का खतरा अनुपात सामने आया।

वस्तुनिष्ठ प्रतिक्रिया दर (ओआरआर) प्रभावशीलता का एक अतिरिक्त उपाय था। उद्देश्य प्रतिक्रिया दर (ओआरआर) निरोगेसस्टैट समूह के प्रतिभागियों के लिए 41% (95% सीआई: 29.8, 53.8) और प्लेसीबो समूह के प्रतिभागियों के लिए 8% (95% सीआई: 3.1, 17.3) थी (पी-वैल्यू=<0.001) ). अध्ययन की शुरुआत से रोगी द्वारा बताए गए सबसे खराब दर्द में सुधार, जिसने निरोगैसस्टैट समूह का पक्ष लिया, ने प्रभावकारिता परिणामों की और पुष्टि की।

प्रचलित प्रतिकूल प्रभावों में दस्त, डिम्बग्रंथि विषाक्तता, दाने, मतली, थकावट, स्टामाटाइटिस, सिरदर्द, पेट की परेशानी, खांसी, गंजापन, ऊपरी श्वसन पथ का संक्रमण और सांस की तकलीफ शामिल हैं।

जब तक बीमारी बढ़ती नहीं है या अस्वीकार्य विषाक्तता नहीं होती है, तब तक सुझाई गई निरोगैसेस्टैट खुराक 150 मिलीग्राम मौखिक रूप से दिन में दो बार, भोजन के साथ या भोजन के बिना ली जाती है। 150 मिलीग्राम की प्रत्येक खुराक में तीन 50 मिलीग्राम की गोलियाँ शामिल हैं।

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