मार्च 2022: एक प्रोटीसोम इनहिबिटर (पीआई), एक इम्यूनोमॉड्यूलेटरी एजेंट (आईएमआईडी), और एक एंटी-सीडी38 मोनोक्लोनल एंटीबॉडी सहित चिकित्सा की चार या अधिक पिछली श्रृंखलाओं के बाद, खाद्य एवं औषधि प्रशासन ने सिल्टाकैबटाजीन ऑटोल्यूसेल को मंजूरी दे दी है। (CARVYKTI, जैनसेन बायोटेक, इंक.) पुनरावृत्ति या दुर्दम्य मल्टीपल मायलोमा वाले वयस्क रोगियों के उपचार के लिए।
Ciltacabtagene autoleucel एक आनुवंशिक रूप से इंजीनियर ऑटोलॉगस काइमेरिक एंटीजन रिसेप्टर CAR T- सेल थेरेपी उपचार है जो B- सेल परिपक्वता एंटीजन (BCMA) को लक्षित करता है। प्रत्येक खुराक रोगी की अपनी टी-कोशिकाओं के अनुरूप होती है, जिन्हें काटा जाता है, आनुवंशिक रूप से संशोधित किया जाता है, और फिर रोगी में पुन: पेश किया जाता है।
CARTITUDE-1 (NCT03548207) was an open label, multicenter चिकित्सीय परीक्षण that looked at the safety and efficacy of ciltacabtagene autoleucel in 97 patients with relapsed or refractory मल्टीपल मायलोमा who had received at least three prior lines of therapy, including a PI, an IMiD, and an anti-CD38 monoclonal antibody, and who had disease progression on or after the last chemotherapy regimen Patients were given 0.51.0106 CAR-positive viable T cells per kg body weight of ciltacabtagene autoleucel. Efficacy was determined by an Independent Review committee utilising the International Myeloma Working Group Uniform Response Criteria for Multiple Myeloma to assess overall response rate (ORR) and duration of response (DOR). The ORR was 97.9% (95 percent confidence interval: 92.7 percent, 99.7%). The median duration of response (DOR) was 21.8 months (95 percent CI: 21.8, NE) among the 95 patients who responded, with a median follow-up period of 18 months.
The CARVYKTI label includes a boxed warning for साइटोकिन रिलीज सिंड्रोम (CRS), hemophagocytic lymphohistiocytosis/macrophage activation syndrome (HLH/MAS), Immune Effector Cell-Associated Neurotoxicity Syndrome (ICANS), Parkinsonism and Guillain-Barré syndrome and their complications, and prolonged and/or recurrent cytopenia, which can all be fatal or life-threatening. Pyrexia, cytokine release syndrome, hypogammaglobulinemia, musculoskeletal pain, fatigue, infections, diarrhoea, nausea, encephalopathy, headache, coagulopathy, constipation, and vomiting were the most prevalent side effects of ciltacabtagene autoleucel.
CARVYKTI के पास एक जोखिम मूल्यांकन और शमन योजना है जिसके लिए अस्पतालों और क्लीनिकों की आवश्यकता होती है जो सीआरएस और तंत्रिका तंत्र विषाक्तता को पहचानने और संबोधित करने के लिए विशेष रूप से प्रमाणित होने के लिए चिकित्सा वितरित करते हैं। FDA कंपनी से लंबी अवधि की सुरक्षा का आकलन करने के लिए ciltacabtagene autoleucel के साथ इलाज करने वाले रोगियों को शामिल करते हुए पोस्ट-मार्केटिंग पर्यवेक्षणीय अध्ययन करने के लिए कह रहा है।
CARVYKTI को शरीर के वजन के प्रति किलोग्राम 0.5-1.0106 CAR-पॉजिटिव व्यवहार्य T-कोशिकाओं की खुराक पर दिया जाता है, प्रति जलसेक 1108 CAR-पॉजिटिव व्यवहार्य T-कोशिकाओं की अधिकतम खुराक के साथ।
