अक्टूबर 2021: काबोज़ान्टिनिब (कैबोमेक्सिस, एक्सेलिक्सिस, इंक.) 12 वर्ष और उससे अधिक उम्र के वयस्क और बाल रोगियों के लिए खाद्य एवं औषधि प्रशासन द्वारा अनुमोदित किया गया है, जिन्हें स्थानीय रूप से उन्नत या मेटास्टैटिक विभेदित थायराइड कैंसर (डीटीसी) है, जो पूर्व वीईजीएफआर-लक्षित थेरेपी के बाद प्रगति कर चुका है और जो रेडियोधर्मी आयोडीन के लिए अयोग्य या दुर्दम्य हैं। .
COSMIC-311, एक यादृच्छिक (2:1), डबल-ब्लाइंड, प्लेसीबो-नियंत्रित, बहुकेंद्रीय नैदानिक परीक्षण (एनसीटी03690388) स्थानीय रूप से उन्नत या मेटास्टैटिक डीटीसी वाले रोगियों में, जो पूर्व वीईजीएफआर-लक्षित थेरेपी के बाद प्रगति कर चुके थे और रेडियोधर्मी आयोडीन के लिए अयोग्य या दुर्दम्य थे, प्रभावकारिता का आकलन करने के लिए उपयोग किया गया था। मरीजों को रोग बढ़ने या अस्वीकार्य विषाक्तता होने तक या तो कैबोज़ैन्टिनिब 60 मिलीग्राम या प्लेसबो या सर्वोत्तम सहायक देखभाल दी गई।
प्रमुख प्रभावशीलता के परिणाम उपाय थे, इलाज करने वाली आबादी में प्रगति-मुक्त अस्तित्व (पीएफएस) और पहले 100 यादृच्छिक रोगियों में समग्र प्रतिक्रिया दर (ओआरआर), जिनमें से दोनों का मूल्यांकन RECIST का उपयोग करके एक नेत्रहीन स्वतंत्र रेडियोलॉजिकल समीक्षा समिति द्वारा किया गया था। 1.1 मानदंड. प्लेसिबो की तुलना में, CABOMETYX ने बीमारी के बढ़ने या मृत्यु के जोखिम को काफी कम कर दिया (p0.0001)। कैबोज़ैन्टिनिब बांह में औसत पीएफएस 11.0 महीने (95 प्रतिशत सीआई: 7.4, 13.8) था, जबकि प्लेसीबो बांह में 1.9 महीने (95 प्रतिशत सीआई: 1.9, 3.7) था। कैबोज़ैन्टिनिब और प्लेसिबो समूहों में, ओआरआर क्रमशः 18 प्रतिशत (95 प्रतिशत सीआई: 10 प्रतिशत, 29 प्रतिशत) और 0 प्रतिशत (95 प्रतिशत सीआई: 0 प्रतिशत, 11 प्रतिशत) थे।
डायरिया, पामर-प्लांटर एरिथ्रोडिस्थेसिया (पीपीई), थकावट, उच्च रक्तचाप और स्टामाटाइटिस सबसे अधिक प्रचलित प्रतिकूल प्रभाव (25 प्रतिशत) थे। हाइपोकैल्सीमिया को एक चेतावनी नोट के रूप में डाला गया था।
रोग के बढ़ने या अस्वीकार्य विषाक्तता होने तक, अनुशंसित एकल-एजेंट कैबोज़ैन्टिनिब खुराक प्रतिदिन एक बार 60 मिलीग्राम है। बाल रोगियों (12 एम1.2 से कम बीएसए के साथ 2 वर्ष और उससे अधिक उम्र के) में, रोग बढ़ने या असहनीय विषाक्तता होने तक अनुशंसित कैबोज़ैन्टिनिब खुराक दिन में एक बार 40 मिलीग्राम है।
