मार्च 2022: एबटासेप्ट (ओरेंसिया, ब्रिस्टल-मायर्स स्क्विब कंपनी) को 2 वर्ष और उससे अधिक उम्र के वयस्कों और बाल रोगियों में तीव्र भ्रष्टाचार बनाम मेजबान रोग (एजीवीएचडी) की रोकथाम के लिए खाद्य एवं औषधि प्रशासन द्वारा अनुमोदित किया गया है, जो एक मिलान या 1 एलील से हेमेटोपोएटिक स्टेम सेल प्रत्यारोपण (एचएससीटी) प्राप्त कर रहे हैं- बेमेल असंबंधित दाता। यह aGVHD के लिए पहला उपचार है जिसे FDA द्वारा अनुमोदित किया गया है। वास्तविक दुनिया डेटा (आरडब्ल्यूडी) का उपयोग नैदानिक प्रभावशीलता को निर्धारित करने के लिए आवेदन में किया गया था। RWD नैदानिक डेटा को संदर्भित करता है जो वास्तविक दुनिया के साक्ष्य (RWE) प्रदान करने के लिए रजिस्ट्री डेटा सहित कई स्रोतों से व्यवस्थित रूप से एकत्र किया जाता है।
दो जांचों में, छह साल और उससे अधिक उम्र के बच्चों को एक मिलान या 1 एलील-बेमेल असंबंधित दाता से एचएससीटी प्राप्त हुआ, प्रभावकारिता के लिए जांच की गई।
GVHD-1 (NCT 01743131) एक यादृच्छिक (1:1), डबल-ब्लाइंड, प्लेसीबो-नियंत्रित नैदानिक परीक्षण था जिसमें रोगियों को 8 में से 8 मानव ल्यूकोसाइट एंटीजन (HLA) प्राप्त करने के बाद CNI और MTX के साथ संयोजन में abatacept या प्लेसबो प्राप्त हुआ। ) - एचएससीटी से मेल खाता है। जबकि गंभीर (ग्रेड III-IV) एजीवीएचडी-मुक्त अस्तित्व में रोगियों की तुलना में ओरेनिया प्राप्त करने वाले रोगियों में महत्वपूर्ण सुधार नहीं हुआ था, जिन्हें प्रत्यारोपण के बाद 180 दिन में प्लेसबो प्राप्त हुआ था (एचआर 0.55; 95 प्रतिशत सीआई 0.26, 1.18), दिन में ओएस दर रोगियों के लिए 180 प्रतिशत (97 प्रतिशत सीआई: 95 प्रतिशत, 89 प्रतिशत) की तुलना में एचएससीटी 99 प्रतिशत (84 प्रतिशत सीआई: 95 प्रतिशत, 73 प्रतिशत) रोगियों के लिए 91 प्रतिशत (0.33 प्रतिशत सीआई: 95 प्रतिशत, 0.12 प्रतिशत) था (एचआर 0.93; 180 प्रतिशत सीआई: 50, 95) ) HSCT के बाद 38 दिनों में, मध्यम-गंभीर (ग्रेड II-IV) aGVHD-मुक्त जीवित रहने की दर 61% (32 प्रतिशत सीआई) की तुलना में abatacept प्राप्त करने वाले रोगियों के लिए 95% (21 प्रतिशत सीआई: 43 प्रतिशत, 0.54 प्रतिशत) थी। : 95 प्रतिशत, 0.35 प्रतिशत) प्लेसबो प्राप्त करने वाले रोगियों के लिए (एचआर 0.83; XNUMX प्रतिशत सीआई: XNUMX, XNUMX)।
GVHD-2, सेंटर फॉर इंटरनेशनल ब्लड एंड मैरो ट्रांसप्लांट रिसर्च (CIBMTR) के डेटा पर आधारित एक क्लिनिकल विश्लेषण, उन रोगियों में जिन्हें 7 और 8 के बीच 2011 में से 2018 HLA-मिलान HSCT प्राप्त हुआ था, ने प्रभावशीलता के अधिक प्रमाण प्रकट किए। एजीवीएचडी की रोकथाम के लिए सीएनआई और एमटीएक्स के संयोजन में एबेटासेप्ट के साथ इलाज किए गए 54 रोगियों के परिणामों की तुलना सीआईबीएमटीआर रजिस्ट्री से बेतरतीब ढंग से चुने गए 162 रोगियों से की गई, जिनका इलाज अकेले सीएनआई और एमटीएक्स के साथ किया गया था। जिन मरीजों को सीएनआई और एमटीएक्स के संयोजन में एबेटासेप्ट मिला, उनमें एचएससीटी के बाद दिन 98 पर 95 प्रतिशत (78 प्रतिशत सीआई: 100 प्रतिशत, 180 प्रतिशत) ओएस दर थी, जबकि रोगियों के लिए यह 75 प्रतिशत (95 प्रतिशत सीआई: 67 प्रतिशत, 82 प्रतिशत) थी। जिन्होंने अकेले सीएनआई और एमटीएक्स प्राप्त किया।
एनीमिया, उच्च रक्तचाप, सीएमवी पुनर्सक्रियन / सीएमवी संक्रमण, पाइरेक्सिया, निमोनिया, एपिस्टेक्सिस, कम सीडी 4 कोशिकाएं, हाइपरमैग्नेसीमिया, और तीव्र गुर्दे की चोट, एजीवीएचडी की रोकथाम के लिए एबेटेसेप्ट की सबसे आम साइड घटनाएं (दस प्रतिशत) हैं। एबेटासेप्ट प्राप्त करने वाले मरीजों को उपचार शुरू करने से पहले और छह महीने बाद एपस्टीन-बार वायरस संक्रमण के लिए एंटीवायरल प्रोफिलैक्सिस दिया जाना चाहिए, साथ ही साइटोमेगालोवायरस संक्रमण / पुनर्सक्रियन के लिए निगरानी की जानी चाहिए।
सुझाई गई एबटासेप्ट खुराक रोगी की उम्र पर निर्धारित की जाती है और निर्धारित सामग्री में सूचीबद्ध होती है। Orencia नुस्खे की जानकारी इसकी संपूर्णता में उपलब्ध है।
इस समीक्षा को करने के लिए प्रोजेक्ट ऑर्बिस, एक एफडीए ऑन्कोलॉजी सेंटर ऑफ एक्सीलेंस प्रयास का उपयोग किया गया था। प्रोजेक्ट ऑर्बिस एक ही समय में ऑन्कोलॉजी दवाओं को प्रस्तुत करने और उनकी समीक्षा करने के लिए दुनिया भर के भागीदारों के लिए एक तंत्र बनाता है। एफडीए ने इस समीक्षा पर स्वास्थ्य कनाडा, स्विसमेडिक और इज़राइल के स्वास्थ्य मंत्रालय के साथ काम किया। अन्य नियामक निकाय अभी भी आवेदनों की समीक्षा कर रहे हैं।
