ઓગસ્ટ 2021: પ્રણાલીગત ઉપચારની ઓછામાં ઓછી બે અગાઉની લાઇનની નિષ્ફળતા પછી, ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશને મંજૂરી આપી બેલુમોસુડીલ (રેઝુરોક, કદમોન ફાર્માસ્યુટિકલ્સ, LLC), ક્રોનિક ગ્રાફ્ટ-વર્સસ-હોસ્ટ ડિસીઝ (ક્રોનિક GVHD) સાથે 12 વર્ષ અને તેથી વધુ ઉંમરના પુખ્ત અને બાળરોગના દર્દીઓ માટે કિનેઝ અવરોધક.
KD025-213 (NCT03640481), એક રેન્ડમાઇઝ્ડ, ઓપન-લેબલ, મલ્ટિસેન્ટર ડોઝ-રેન્જિંગ પ્રયોગ જેમાં ક્રોનિક GVHD ધરાવતા 65 દર્દીઓને બેલુમોસુડીલ 200 મિલિગ્રામ સાથે મૌખિક રીતે દિવસમાં એક વખત આપવામાં આવે છે, તેનો ઉપયોગ અસરકારકતાનું મૂલ્યાંકન કરવા માટે કરવામાં આવ્યો હતો.
સાઇકલ 7 દિવસ 1 દ્વારા એકંદર પ્રતિભાવ દર (ORR) એ પ્રાથમિક અસરકારકતાનું અંતિમ માપ હતું, જેમાં ક્રોનિક ગ્રાફ્ટમાં ક્લિનિકલ ટ્રાયલ્સ પર 2014 NIH સર્વસંમતિ વિકાસ પ્રોજેક્ટ અનુસાર સંપૂર્ણ પ્રતિભાવ (CR) અથવા આંશિક પ્રતિભાવ (PR) તરીકે વ્યાખ્યાયિત કરવામાં આવ્યો હતો. -વિરુદ્ધ-હોસ્ટ રોગ માર્ગદર્શિકા. ORR 75% હતો (95 ટકા CI: 63, 85); 6% દર્દીઓનો સંપૂર્ણ પ્રતિભાવ હતો, અને 69 ટકાનો આંશિક પ્રતિભાવ હતો. પ્રથમ જવાબ મેળવવામાં સરેરાશ સમય 1.8 મહિનાનો હતો (95 ટકા CI: 1.0, 1.9). ક્રોનિક GVHD માટે પ્રતિભાવની સરેરાશ અવધિ 1.9 મહિના હતી, જે પ્રગતિ, મૃત્યુ અથવા નવી પ્રણાલીગત સારવાર (95 ટકા CI: 1.2, 2.9) દ્વારા પ્રથમ પ્રતિભાવથી માપવામાં આવી હતી. 62 ટકા (95 ટકા CI: 46, 74) દર્દીઓ કે જેમણે પ્રતિભાવ પછી ઓછામાં ઓછા 12 મહિના સુધી પ્રતિભાવ પ્રાપ્ત કર્યો હતો તેમાં કોઈ મૃત્યુદર અથવા નવી પદ્ધતિસરની દવાની શરૂઆત થઈ નથી.
ચેપ, અસ્થેનિયા, ઉબકા, ઝાડા, શ્વાસની તકલીફ, ઉધરસ, ઇડીમા, રક્તસ્રાવ, પેટમાં દુખાવો, મસ્ક્યુલોસ્કેલેટલ દુખાવો, માથાનો દુખાવો, ફોસ્ફેટમાં ઘટાડો, ગામા ગ્લુટામિલ ટ્રાન્સફરસેસમાં વધારો, લિમ્ફોસાઇટ્સમાં ઘટાડો, અને હાયપરટેન્શન એ સૌથી સામાન્ય પ્રતિકૂળ પ્રતિક્રિયાઓ હતી, જેમાં લેબોરેટરી (20%) નો સમાવેશ થાય છે. અસાધારણતા
બેલુમોસુડીલ દિવસમાં એકવાર, ખોરાક સાથે, 200 મિલિગ્રામની માત્રામાં લેવી જોઈએ.
