ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશને 27 નવેમ્બર, 2023 ના રોજ નિરોગેસેસ્ટેટ (OGSIVEO, સ્પ્રિંગવર્કસ થેરાપ્યુટિક્સ, Inc.) ને અધિકૃત કર્યું, જેમને પ્રણાલીગત સારવારની જરૂર હોય તેવા ડેસ્મોઇડ ગાંઠો ધરાવતા પુખ્ત દર્દીઓ માટે. ડેસ્મોઇડ ગાંઠો માટે આ પ્રારંભિક અધિકૃત ઉપચાર છે.
DeFi (NCT03785964) નામના અભ્યાસમાં તે કેટલું સારું કામ કરે છે તે જોવામાં આવ્યું. તે 1 દર્દીઓ સાથે આંતરરાષ્ટ્રીય, મલ્ટિસેન્ટર, રેન્ડમાઇઝ્ડ (1:142), ડબલ-બ્લાઇન્ડ, પ્લેસબો-નિયંત્રિત પ્રયોગ હતો જેમને ડેસ્મોઇડ ટ્યુમર હતા જે વધુ ખરાબ થઈ રહ્યા હતા અને શસ્ત્રક્રિયા દ્વારા સારવાર કરી શકાતી ન હતી. જો સ્ક્રીનીંગ પછી 12 મહિનાની અંદર ડેસ્મોઇડ ટ્યુમર આગળ વધ્યું હોય તો દર્દીઓ લાયક હતા. સહભાગીઓને અવ્યવસ્થિત રીતે 150 મિલિગ્રામ નિરોગેસેસ્ટેટ અથવા પ્લાસિબો મૌખિક રીતે દિવસમાં બે વાર બીમારીની પ્રગતિ અથવા અસહ્ય ઝેરી દવા લેવાનું સોંપવામાં આવ્યું હતું.
RECIST v1.1 દ્વારા આંધળી સ્વતંત્ર કેન્દ્રીય સમીક્ષા દ્વારા અથવા તપાસકર્તા દ્વારા મૂલ્યાંકન કરાયેલ અને સ્વતંત્ર રીતે સમીક્ષા કરાયેલ ક્લિનિકલ પ્રગતિ દ્વારા ગણવામાં આવેલ પ્રોગ્રેસન-ફ્રી સર્વાઇવલ (PFS) એ સારવાર કેટલી સારી રીતે કાર્ય કરે છે તે માપવાનો મુખ્ય માર્ગ હતો. નિરોગસેસ્ટેટ જૂથમાં મધ્ય પ્રગતિ-મુક્ત સર્વાઇવલ (PFS) નક્કી કરવામાં આવ્યું ન હતું (95% CI: નિર્ધારિત નથી) અને પ્લેસિબો જૂથમાં 15.1 મહિના (95% CI: 8.4, નિર્ધારિત નથી) હતું. જોખમ ગુણોત્તર (HR) 0.29 કરતા ઓછા p-વેલ્યુ સાથે 95 (0.15% CI: 0.55, 0.001) હતો. માત્ર રેડિયોગ્રાફિક પ્રોગ્રેસનનો ઉપયોગ કરીને પ્રોગ્રેસન-ફ્રી સર્વાઇવલ (PFS) ની પ્રારંભિક તપાસમાં 0.31 (95% CI: 0.16, 0.62) નું જોખમ રેશિયો બહાર આવ્યું છે.
ઑબ્જેક્ટિવ રિએક્શન રેટ (ORR) અસરકારકતાનો વધારાનો માપદંડ હતો. ઉદ્દેશ્ય પ્રતિભાવ દર (ORR) નિરોગેસેસ્ટેટ જૂથના સહભાગીઓ માટે 41% (95% CI: 29.8, 53.8) અને પ્લેસબો જૂથમાંના લોકો માટે 8% (95% CI: 3.1, 17.3) હતો (p-value=<0.001). ). અભ્યાસની શરૂઆતથી દર્દી-અહેવાલ કરાયેલ સૌથી ખરાબ પીડામાં સુધારો, જે નિરોગેસેસ્ટેટ જૂથની તરફેણ કરે છે, તેણે અસરકારકતા પરિણામોની વધુ પુષ્ટિ કરી.
પ્રચલિત પ્રતિકૂળ અસરોમાં ઝાડા, અંડાશયની ઝેરી અસર, ફોલ્લીઓ, ઉબકા, થાક, સ્ટૉમેટાઇટિસ, માથાનો દુખાવો, પેટમાં અગવડતા, ઉધરસ, ઉંદરી, ઉપલા શ્વસન માર્ગના ચેપ અને શ્વાસની તકલીફનો સમાવેશ થાય છે.
સૂચવેલ નિરોગેસેસ્ટેટ ડોઝ 150 મિલિગ્રામ છે જે દિવસમાં બે વાર મૌખિક રીતે લેવામાં આવે છે, ખોરાક સાથે અથવા વગર, જ્યાં સુધી માંદગી વધે અથવા ત્યાં અસ્વીકાર્ય ઝેરી હોય. 150 મિલિગ્રામની દરેક માત્રામાં ત્રણ 50 મિલિગ્રામ ગોળીઓનો સમાવેશ થાય છે.
કેન્સર
લ્યુટેટિયમ લુ 177 ડોટાટેટને USFDA દ્વારા GEP-NETS સાથે 12 વર્ષ અને તેથી વધુ ઉંમરના બાળરોગના દર્દીઓ માટે મંજૂર કરવામાં આવે છે.
Lutetium Lu 177 dotatate, એક ગ્રાઉન્ડબ્રેકિંગ ટ્રીટમેન્ટ, ને તાજેતરમાં યુ.એસ. ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશન (FDA) તરફથી બાળરોગના દર્દીઓ માટે મંજૂરી મળી છે, જે બાળરોગના ઓન્કોલોજીમાં નોંધપાત્ર સીમાચિહ્નરૂપ છે. આ મંજૂરી ન્યુરોએન્ડોક્રાઈન ટ્યુમર્સ (NETs) સામે લડતા બાળકો માટે આશાનું કિરણ દર્શાવે છે, જે કેન્સરનું એક દુર્લભ પરંતુ પડકારજનક સ્વરૂપ છે જે પરંપરાગત ઉપચારો સામે પ્રતિરોધક સાબિત થાય છે.
એલિશા મેન્ડોસા
11 શકે છે, 2024
