2023 ફેબ્રુઆરી: IASO Biotherapeutics’ investigational CAR T-cell therapy for relapsed or refractory multiple myeloma (RRMM), CT103A, has received fast track and regenerative medicine advanced therapy designations from the U.S. Food and Drug Administration (FDA), according to the firm.
આ હોદ્દો નિયમનકારી સંસ્થા તરફથી સારવારના પાછલા વર્ષના અનાથ દવાના હોદ્દામાં ઉમેરો કરે છે.
આ હોદ્દો, જે નાણાકીય અને નિયમનકારી સહાય પ્રદાન કરે છે, તેનો અર્થ એવી દવાઓના વિકાસને ઝડપી બનાવવા માટે છે જે ગંભીર, જીવલેણ અથવા અસામાન્ય રોગોની સારવાર કરવાની ક્ષમતા ધરાવે છે જેના માટે હાલમાં અપૂરતી સારવાર છે.
કંપનીએ તેની જાહેરાતમાં જણાવ્યું હતું કે, "તેની ... નવીન ઉત્પાદન પાઇપલાઇન [અને] સંકલિત ઉત્પાદન અને ક્લિનિકલ ક્ષમતાઓનો ઉપયોગ કરીને, IASO નો ઉદ્દેશ્ય પરિવર્તનકારી, સાધ્ય અને સસ્તું ઉપચારો પહોંચાડવાનો છે જે ચીન તેમજ વિશ્વભરના દર્દીઓને અપૂર્ણ તબીબી જરૂરિયાતો પૂરી કરે છે." .
CT103Aનું યુએસ ટ્રાયલ મેમાં અપેક્ષિત છે
ફાસ્ટ ટ્રેક સ્ટેટસ તમને રોલિંગ રિવ્યૂમાંથી પસાર થવા દે છે અને જો તમે ઝડપી મંજૂરી અને પ્રાથમિકતા સમીક્ષા માટે લાયક છો કે નહીં તે જોવા દે છે. રોલિંગ રિવ્યૂનો અર્થ એ છે કે એજન્સી એપ્લિકેશનને જોઈ શકે તે પહેલાં તમામ ભાગો પૂર્ણ થઈ જાય ત્યાં સુધી રાહ જોવાને બદલે, કંપની નિયમનકારી એપ્લિકેશનના ભાગો તૈયાર હોવાથી મોકલી શકે છે.
ત્વરિત મંજૂરી, જેને "શરતી મંજૂરી" પણ કહેવાય છે, તે સારવારને આપવામાં આવે છે જેની તાત્કાલિક ઉપલબ્ધતા તબીબી જરૂરિયાતને પૂર્ણ કરે છે જે હજુ સુધી પૂરી કરવામાં આવી નથી, જ્યાં સુધી પ્રારંભિક પુરાવા દર્શાવે છે કે સારવારના ફાયદા જોખમો કરતા વધારે છે.
RMAT હોદ્દો સાથે, તમે FDA સાથે વહેલા, વારંવાર અને નજીકથી વાત કરી શકો છો. ત્વરિત મંજૂરીના કિસ્સામાં, ઉપચારના લાભોની પુષ્ટિ કરવા અને સંપૂર્ણ મંજૂરી મેળવવા માટે જરૂરી ક્લિનિકલ પુરાવા પરંપરાગત પુષ્ટિકારી ક્લિનિકલ ટ્રાયલ સિવાયના સ્ત્રોતોમાંથી આવી શકે છે, જે સામાન્ય રીતે સમય અને નાણાં બચાવે છે.
અત્યાર સુધી, CT103A માત્ર ચીનમાં માયલોમાના દર્દીઓ પર જ અજમાવવામાં આવ્યું છે, જ્યાં તેને એક પ્રગતિશીલ ઉપચાર માનવામાં આવતું હતું અને હવે તેની ઝડપથી સમીક્ષા કરવામાં આવી રહી છે. ત્યાં, IASO અને Innovent Biologics CT103A બનાવવા માટે સાથે મળીને કામ કરી રહ્યા છે.
ડિસેમ્બરમાં, FDA એ તપાસાત્મક નવી દવા માટે IASO ની અરજીને મંજૂરી આપી. આનો અર્થ એ થયો કે CT103A નો ઉપયોગ કરી શકાય છે ક્લિનિકલ ટ્રાયલ્સ યુ.એસ. માં
એક તબક્કો 1b ક્લિનિકલ ટ્રાયલ (NCT05698303) RRMM ધરાવતા 12 પુખ્તો પર સારવારનું પરીક્ષણ કરશે જેથી તે જોવા માટે કે તે કેટલું સલામત અને અસરકારક છે. આ અભ્યાસ ટેક્સાસના હ્યુસ્ટનમાં યુનિવર્સિટી ઓફ ટેક્સાસના એમડી એન્ડરસન કેન્સર સેન્ટરમાં કરવામાં આવશે. તે મે મહિનામાં શરૂ થવાની ધારણા છે.
કાઇમરિક એન્ટિજેન રીસેપ્ટર (CAR) ટી-સેલ થેરાપી ટી-સેલ્સ માટે સરળ બનાવીને કામ કરે છે, જે એક પ્રકારનો રોગપ્રતિકારક કોષ છે જે કેન્સર સામે લડી શકે છે, કેન્સરના કોષોને શોધી અને હુમલો કરી શકે છે.
દર્દીના ટી-સેલ્સને એકત્ર કરવા અને કેન્સરના કોષો પરના ચોક્કસ પ્રોટીનને ઓળખતા રીસેપ્ટર અથવા CAR બનાવવા માટે તેમને લેબમાં બદલવું એ આ પદ્ધતિ પાછળનો મુખ્ય વિચાર છે. જ્યારે આ એન્જિનિયર્ડ કોષોને શરીરમાં પાછું મૂકવામાં આવે છે, ત્યારે તેમણે શરીરના સ્વસ્થ કોષોને નુકસાન પહોંચાડ્યા વિના કેન્સરના કોષોને શોધીને મારી નાખવું જોઈએ.
CT103A goes after a protein called B-cell mature antigen that is only found in cancer cells (BCMA). It also has a small piece of a human antibody that is meant to lower the chance that the body’s immune system will attack the therapy. This is a common problem with CAR ટી-સેલ ઉપચાર that can make it hard to re-dose them if a person’s cancer comes back.
ચીનમાં પ્રારંભિક પાયલોટ ફેઝ 1 ટ્રાયલ (ChiCTR1800018137) માં, RRMM ધરાવતા 18 લોકોને સારવાર આપવામાં આવી હતી. લગભગ એક વર્ષ પછી, તે બધાને સારવાર માટે પ્રતિસાદ મળ્યો. લગભગ ત્રણ-ચતુર્થાંશ (72,2%) ને સંપૂર્ણ પ્રતિસાદ મળ્યો અથવા વધુ સારો, જેનો અર્થ છે કે તેમની ગાંઠ ગઈ હતી.
આજ સુધી, IOSA ની CAR T-સેલ થેરાપીનું પરીક્ષણ માત્ર ચીનમાં જ થયું હતું
તે પછી, FUMANBA-1 (NCT2) નામનો તબક્કો 1/05066646 ટ્રાયલ ચીનમાં આરઆરએમએમ ધરાવતા 103 પુખ્ત વયના લોકોમાં CT132A ની સલામતી અને અસરકારકતા ચકાસવા માટે શરૂ કરવામાં આવ્યો હતો.
Last year, at the European Hematology Association Research Conference, a presentation was given called “Updated Phase 1/2 Data of the Safety and Efficacy of CT103A, Fully-Human BCMA-Directed CAR-T Cells in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma.” This was based on data from the first two phases of the study.
21 જાન્યુઆરી, 2022 સુધીમાં, CT103A નો ઉપયોગ 79 લોકોની સારવાર માટે કરવામાં આવ્યો હતો, અને ફોલો-અપ માટે સરેરાશ સમય લગભગ 10 મહિનાનો હતો.
આ દર્દીઓ પહેલાથી જ સારવારની પાંચ લાઇનની મધ્યમાંથી પસાર થઈ ચૂક્યા છે, જેમાંથી કેટલીક ઇમ્યુનોમોડ્યુલેટરી દવાઓ, પ્રોટીઝોમ ઇન્હિબિટર્સ અને CD38 ઇન્હિબિટર્સ હતી. તેમાંથી 15.2 (XNUMX%) ની સારવાર પહેલાથી જ બિન-માનવ BCMA-લક્ષિત CAR-T સેલ થેરાપીથી કરવામાં આવી હતી.
16 દિવસની સારવારના સરેરાશ પછી, પરિણામો દર્શાવે છે કે મોટાભાગના દર્દીઓ (94.9%) ને ઓછામાં ઓછો આંશિક પ્રતિભાવ હતો. આમાં 68.4% દર્દીઓનો સમાવેશ થાય છે જેમનો સંપૂર્ણ પ્રતિસાદ અથવા વધુ સારો હતો અને 89.9% દર્દીઓ કે જેમનો આંશિક પ્રતિસાદ ખૂબ સારો હતો અથવા વધુ સારો હતો.
એક્સ્ટ્રામેડ્યુલરી માયલોમા ધરાવતા દસ લોકો, કેન્સરનો એક પ્રકાર જે અસ્થિ મજ્જાની બહાર વધે છે, તે બધા સારવારથી સારા થઈ ગયા. આ બધા લોકો સારવાર પછી સારા થયા, અને તેમાંથી 90% સારા અથવા સંપૂર્ણ રીતે સારા થયા.
The response rate for the 12 people who had સીએઆર ટી-સેલ થેરેપી before was 75%, and 41.7% of those people had a complete response or better.
79 દર્દીઓના આખા જૂથમાંથી, 92.4% પણ ન્યૂનતમ અવશેષ રોગ માટે નકારાત્મક હતા, અથવા કેન્સરના કોષોની ઓછી સંખ્યા કે જે ક્યારેક સારવાર પછી રહી શકે છે અને રોગ પાછા આવવાનું કારણ બને છે.
CT103A ની સુરક્ષા પ્રોફાઇલ સારી અને હેન્ડલ કરવામાં સરળ હતી.
Most patients (94.9%) had cytokine release syndrome, which is an immune response that can be dangerous and is often seen with CAR ટી-સેલ ઉપચાર. But most of the time, these reactions were mild or moderate and lasted about five days.
ઇમ્યુન ઇફેક્ટર સેલ-સંબંધિત ન્યુરોટોક્સિસિટી સિન્ડ્રોમ, એક ગંભીર રોગપ્રતિકારક પ્રતિભાવ જે નર્વસ સિસ્ટમને અસર કરે છે, બે લોકોમાં જોવા મળ્યો હતો. તેમના લક્ષણો હળવા અથવા મધ્યમ હતા અને દૂર ગયા.
સામાન્ય રીતે, CT103A રોગપ્રતિકારક પ્રતિક્રિયાઓનું કારણ નથી જે સારવારની વિરુદ્ધ હતા, જોકે 16.5% દર્દીઓએ CT103A સામે એન્ટિબોડીઝ માટે સકારાત્મક પરીક્ષણ કર્યું હતું.
તબક્કો 1 FUMANBA-2 ટ્રાયલ (NCT05181501), 20 જેટલા નવા નિદાન થયેલા, ઉચ્ચ જોખમ ધરાવતા બહુવિધ માયલોમા દર્દીઓની તપાસ કરવામાં આવી રહી છે કે CT103A તેમને મદદ કરી શકે છે કે કેમ.
