Tá Omidubicel ceadaithe ag USFDA chun am a laghdú go dtí aisghabháil neutrophil agus ionfhabhtú in othair le hurchóideacht hematologic

Bealtaine 2023: Cheadaigh an Riarachán Bia agus Drugaí Omidubicel-onlv (Omisirge, Gamida Cell Ltd.) le húsáid in othair aosach agus péidiatraiceacha (12 bliain d’aois agus níos sine) le hurchóideacht hematologic atá sceidealta le trasphlandú fola corda imleacáin a fháil tar éis riochtú mieloablative. chun téarnamh neodrófail a bhrostú agus an baol ionfhabhtaithe a laghdú.

I Staidéar P0501 (NCT02730299), triail lipéad oscailte, multicenter, randamach de thrasphlandú omidubicel-onlv nó trasphlandú aonad fola corda neamh-ionramháilte (UCB) tar éis riochtú mieloablative in othair le hurchóideacht hematologic, rinneadh measúnú ar éifeachtacht agus sábháilteacht na gcóireálacha. San iomlán go randamach 125 duine, le 62 ag fáil omidubicel-onlv agus 63 ag fáil UCB. Bhí trasphlandú omidubicel-onlv ag 52 othar, le dáileog airmheánach de 9.0 X 106 cill/kg (raon 2.1 – 47.6 X 106 cill/kg) de chealla CD34+. Sa ghéag UCB, cuireadh aonad corda amháin nó dhó ar 56 othar (fuair 66% dhá aonad corda) ionchlannú. Ba é 34 X 42 cill/kg (raon 0.2 – 106 X 0.0 cill/kg) meán-dáileog cille CD0.8+ sna 106 othar a taifeadadh dáileoga cille iar-leá. Baineadh úsáid as prótacail riochtaithe eile, mar iad siúd a bhí bunaithe ar cheimiteiripe nó Ionradaíocht Iomlán Coirp.

Ba iad na príomhbhearta toraidh éifeachtúlachta an t-am chun aisghabháil neutrophil tar éis trasphlandúcháin agus minicíocht Líonra Trialacha Cliniciúla Trasphlandúcháin Fola agus Smeara (BMT CTN) Grád 2/3 baictéarach nó Grád 3 trí Lá 100 tar éis trasphlandúcháin. Ba é an t-am airmheánach chun téarnamh neodrófail ná 12 lá (95% CI: 10-15 lá) dóibh siúd a fuair omidubicel-onlv, agus 22 lá (95% CI: 19-25 lá) dóibh siúd a fuair UCB. Sa ghéag omidubicel-onlv, bhí téarnamh neodrófail ag 87% de na hothair agus 83% díobh siúd a fuair UCB. Trí Lá 100 tar éis trasphlandúcháin, bhí minicíocht ionfhabhtuithe baictéaracha BMT CTN Grád 2/3 nó Grád 3 39% agus 60%, faoi seach, sa dá ghrúpa.

Áiríonn an t-ábhar ordaithe Rabhadh Boscaithe maidir le frithghníomhartha insileadh atá marfach nó bagrach don bheatha, galar graft versus óstach (GvHD), siondróm engraftment, agus teip ghreamaithe, cosúil leis an gceann a bhaineann le cógais údaraithe UCB. Tugadh Omidubicel-onlv do 117 duine d'aon ghalar; acu, bhí frithghníomhartha insileadh ag 47%, bhí GVHD géarmhíochaine ag 58%, bhí GVHD ainsealach ag 35%, agus bhí teip graft ag 3%.

Ba iad na freagraí díobhálacha Grád 3-5 is minice i Staidéar P0501 othair le hurchóideacht hematologic pian (33%), athlasadh mucosal (31%), Hipirtheannas (25%), agus tocsaineacht gastrointestinal (19%).

Is é an dáileog omidubicel-onlv a mholtar ná dhá insileadh seicheamhach ina bhfuil na cinn seo a leanas:

• Codán Saothraithe: 8.0 × 10 ar a laghad⁸ iomlán na gcealla inmharthana le íosmhéid de 8.7 faoin gcéad de chealla CD34+ agus íosmhéid de 9.2 × 10⁷ iomlán cealla CD34+, agus ina dhiaidh sin
• Codán Neamhshaothraithe: 4.0 × 10 ar a laghad⁸ cealla inmharthana iomlán le 2.4 × 10 ar a laghad⁷ CD3+ cealla.

Beidh eolas iomlán ar oideas do Omisirge ar fáil anseo.