D'údaraigh an Riarachán Bia agus Drugaí nirogacestat (OGSIVEO, SpringWorks Therapeutics, Inc.) an 27 Samhain, 2023, d'othair aosach a bhfuil siadaí desmoid ag dul chun cinn a dteastaíonn cóireáil shistéamach uathu. Is é seo an teiripe údaraithe tosaigh le haghaidh siadaí desmoid.
D'fhéach staidéar dar teideal DeFi (NCT03785964) ar cé chomh maith agus a d'oibrigh sé. Turgnamh idirnáisiúnta, ilionad, randamach (1:1), dúbailte-dall, faoi rialú phlaicéabó a bhí ann le 142 othar a raibh siadaí desmoid acu a bhí ag dul in olcas agus nach bhféadfaí cóireáil máinliachta a dhéanamh orthu. Cáilíodh othair má tháinig an meall desmoid chun cinn laistigh de 12 mhí tar éis an scagthástála. Sannadh na rannpháirtithe go randamach chun 150 mg de nirogacestat nó phlaicéabó a ghlacadh ó bhéal dhá uair sa lá go dtí go dtiocfaidh tinneas nó tocsaineacht do-ghlactha chun cinn.
Marthanas saor ó dhul chun cinn (PFS) arna ríomh ag RECIST v1.1 trí athbhreithniú lárnach neamhspleách dalláilte nó dul chun cinn cliniciúil arna mheasúnú ag an imscrúdaitheoir agus arna athbhreithniú go neamhspleách an príomhbhealach chun cé chomh maith agus a d’oibrigh an chóireáil a thomhas. Níor socraíodh an marthanais meánach saor ó dhul chun cinn (PFS) sa ghrúpa nirogacestat (95% CI: neamhchinnte) agus bhí sé 15.1 mí (95% CI: 8.4, gan chinneadh) sa ghrúpa phlaicéabó. Ba é an cóimheas guaise (HR) ná 0.29 (95% CI: 0.15, 0.55) le p-luach níos lú ná 0.001. Nocht imscrúdú tosaigh ar mharthanas saor ó dhul chun cinn (PFS) a bhain úsáid as forchéimniú radagrafaíochta amháin le cóimheas ghuaise de 0.31 (95% CI: 0.16, 0.62).
Ba thomhas breise éifeachtúlachta é an ráta imoibrithe oibiachtúil (ORR). Ba é an Ráta Freagra Cuspóir (ORR) ná 41% (95% CI: 29.8, 53.8) do rannpháirtithe sa ghrúpa nirogacestat agus 8% (95% CI: 3.1, 17.3) dóibh siúd sa ghrúpa phlaicéabó (p-value=<0.001 ). Dheimhnigh an feabhas ar an bpian is measa a thuairiscíonn othar ó thús an staidéir, a bhí i bhfabhar an ghrúpa nirogacestat, na torthaí éifeachtúlachta.
I measc na n-iarmhairtí díobhálacha forleithne bhí buinneach, tocsaineacht ovarian, gríos, masmas, ídiú, stomatitis, tinneas cinn, míchompord boilg, casacht, alopecia, ionfhabhtú an chonair riospráide uachtarach, agus dyspnea.
Is é an dáileog nirogacestat molta 150 mg a thógtar ó bhéal dhá uair sa lá, le bia nó gan é, go dtí go dtéann an tinneas chun cinn nó go bhfuil tocsaineacht do-ghlactha ann. Tá gach dáileog de 150 mg comhdhéanta de thrí pills 50 mg.
Tá Lutetium Lu 177 dotaate ceadaithe ag USFDA d'othair phéidiatraiceacha 12 bliana d'aois agus níos sine le GEP-NETS
Fuair Lutetium Lu 177 dotatate, cóireáil úrnua, faomhadh le déanaí ó Riarachán Bia agus Drugaí na SA (FDA) d'othair phéidiatraiceacha, rud a léiríonn cloch mhíle shuntasach in oinceolaíocht phéidiatraiceach. Léiriú dóchais é an formheas seo do leanaí atá ag troid i gcoinne siadaí néara-inchríneacha (NETanna), foirm ailse annamh ach dúshlánach a chruthaíonn go minic frithsheasmhach in aghaidh teiripí traidisiúnta.