EANÁIR 27, 2023—D’fhógair Legend Biotech Corporation (NASDAQ: LEGN) (Legend Biotech), cuideachta bhiteicneolaíochta dhomhanda atá ag forbairt, ag déanamh agus ag tráchtálú teiripí núíosacha chun galair atá bagrach don bheatha a chóireáil, go raibh CARTITUDE-4, staidéar Chéim 3 ag déanamh meastóireachta ar CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel; cilta-cel) chun cóireáil a dhéanamh ar othair aosaigh le mialóma iolrach athiompaithe agus lenalidomide-teasfhulangacha, a chríochphointe príomhúil a léirigh feabhas suntasach go staitistiúil ar mharthanas saor ó dhul chun cinn (PFS) i gcomparáid le teiripe caighdeánach ag an gcéad anailís eatramhach réamhshonraithe sa staidéar. . Rinneadh an staidéar a scaoileadh saor tar éis moladh ó choiste neamhspleách monatóireachta sonraí.
Is é an staidéar CARTITUDE-4 (NCT04181827) an chéad staidéar idirnáisiúnta, randamach, lipéad oscailte Céim 3 a dhéanann measúnú ar éifeachtúlacht agus sábháilteacht teiripe CAR-T i gcoinne pomalidomide, bortezomib agus dexamethasone (PVd) nó daratumumab, pomalidomide agus dexamethasone (DPd) in othair aosacha a bhfuil miolalóma iolrach athiompaithe agus lenalidomide-teasfhulangacha acu a fuair ceann nó trí líne teiripe roimh ré.
Is é críochphointe príomhúil an staidéir ná PFS. Áirítear le críochphointí tánaisteacha sábháilteacht, marthanacht iomlán (OS), ráta diúltach íosta maidir le galar iarmharach (MRD) agus ráta freagartha foriomlán (ORR). Leanfar le hothair le haghaidh críochphointí bunscoile agus tánaisteacha mar chuid den staidéar CARTITUDE-4.
“Autologous CAR-T cell therapy represents a major breakthrough in cancer treatment, and topline results from CARTITUDE-4 support our continuous efforts to bring this treatment option to patients with il-mhóilíní in various stages of disease progression,” Lida Pacaud, M.D., Vice President of Clinical Development and Medical Affairs at Legend Biotech, said.
Cuirfear torthaí ó staidéar CARTITUDE-4 faoi bhráid cruinniú leighis atá le teacht agus tacóidh sé le pléití le húdaráis sláinte faoi aighneachtaí rialála féideartha.
CARVYKTI® TÁSCAIRÍ AGUS ÚSÁID
CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel) is a B-cell maturation antigen (BCMA)-directed genetically modified autologous T cell immunotherapy indicated for the treatment of adult patients with relapsed or refractory multiple myeloma, after four or more prior lines of therapy, including a proteasome inhibitor, an immunomodulatory agent, and an anti-CD38 monoclonal antibody.
RABHADH AGUS RÉAMHRÁ
CYTOKINE RELEASE SYNDROME (CRS) lena n-áirítear frithghníomhartha marfach nó bagrach don bheatha, a tharla tar éis cóireála le CARVYKTI® i 95% (92/97) d'othair a fuair ciltacabtagene autoleucel. Tharla Grád 3 nó níos airde CRS (grád ASTCT 2019) i 5% (5/97) d’othair, agus tuairiscíodh Grád 5 CRS in othar amháin. Ba é an t-am airmheánach chun CRS a thosú ná 1 lá (raon: 7-1 lá). I measc na léirithe is coitianta de CRS bhí pyrexia (12%), hypotension (100%), méadú aspartate aminotransferase (AST) (43%), chills (22%), méadú alanine aminotransferase (ALT) (15%) agus sinus tachycardia ( 14%). I measc na n-imeachtaí Grád 11 nó níos airde a bhaineann le CRS bhí méadú AST agus ALT, hyperbilirubinemia, hypotension, pyrexia, hypoxia, teip riospráide, gortú duáin géarmhíochaine, téachtadh infhéitheach scaipthe, HLH/MAS, angina pectoris, tachycardia supraventricular agus ventricular, malaise, myalgias, méadaithe. Próitéin C-imoibríoch, ferritin, fosfatase alcaileach fola agus gáma-glutamyl transferase.
CRS a aithint bunaithe ar chur i láthair cliniciúil. Déan measúnú ar chúiseanna eile fiabhras, hypoxia agus hipotension agus déan cóireáil orthu. Tuairiscíodh go bhfuil baint ag CRS le torthaí HLH/MAS, agus d’fhéadfadh fiseolaíocht na siondróim forluí. Is riocht a d’fhéadfadh a bheith bagrach don bheatha é HLH/MAS. In othair le hairíonna forásacha CRS nó CRS teasfhulangacha in ainneoin cóireála, déan measúnú le haghaidh fianaise ar HLH/MAS.
Fuair seasca a naoi de 97 (71%) othar tocilizumab agus/nó corticosteroid le haghaidh CRS tar éis insileadh ciltacabtagene autoleucel. Ní bhfuair daichead a ceathair (45%) othar ach tocilizumab, a bhfuair 33 (34%) dáileog amháin agus fuair 11 (11%) níos mó ná dáileog amháin; Fuair 24 othar (25%) tocilizumab agus corticosteroid, agus fuair othar amháin (1%) corticosteroids amháin. Cinntigh go bhfuil ar a laghad dhá dháileog de tocilizumab ar fáil roimh insileadh CARVYKTI®.
Monatóireacht a dhéanamh ar othair go laethúil ar a laghad ar feadh 10 lá tar éis CARVYKTI® insileadh ag saoráid cúram sláinte atá deimhnithe ag REMS le haghaidh comharthaí agus comharthaí CRS. Monatóireacht a dhéanamh ar othair le haghaidh comharthaí nó comharthaí CRS ar feadh 4 seachtaine ar a laghad tar éis insileadh. Ag an gcéad chomhartha de CRS, cuir tús le cóireáil láithreach le cúram tacaíochta, tocilizumab, nó tocilizumab agus corticosteroids.
Comhairlíonn othair aire leighis láithreach a lorg má tharlaíonn comharthaí nó comharthaí CRS ag am ar bith.
Tocsainí NÉAROLAÍOCHTA, a d'fhéadfadh a bheith dian, bagrach don bheatha nó marfach, a tharla tar éis cóireála le CARVYKTI®. I measc na dtocsaineachtaí néareolaíocha bhí ICANS, tocsaineacht néareolaíoch le comharthaí agus comharthaí de pharkinsonism, Siondróm Guillain-Barré, neuropathies forimeallacha, agus pairilis nerve cranial. Cuir comhairle ar othair ar chomharthaí agus ar chomharthaí na dtocsaineachtaí néareolaíocha seo, agus ar an moill a bhaineann le tosú cuid de na tocsaineachtaí seo. Tabhair treoir d’othair aire leighis a lorg láithreach le haghaidh tuilleadh measúnaithe agus bainistíochta má tharlaíonn comharthaí nó siomptóim d’aon cheann de na tocsaineachtaí néareolaíocha seo tráth ar bith.
Ar an iomlán, tharla fochineál amháin nó níos mó de thocsaineacht néareolaíoch a bhfuil cur síos déanta orthu thíos tar éis ciltacabtagene autoleucel i 26% (25/97) d’othair, agus bhain 11% (11/97) d’othair le himeachtaí Grád 3 nó níos airde. Breathnaíodh na fochineálacha seo de thocsaineachtaí néareolaíocha freisin in dhá staidéar leanúnacha.
Siondróm Néarthocsaineachta a Bhaineann le Ceall (ICANS) le hÉifeacht imdhíonachta: D’fhéadfadh go n-éireodh le hothair ICANS marfach nó bagrach don bheatha tar éis cóireála a fháil le CARVYKTI®, lena n-áirítear roimh theacht an CRS, i gcomhthráth le CRS, tar éis réitigh CRS, nó in éagmais CRS. Tharla ICANS i 23% (22/97) d’othair a fuair ciltacabtagene autoleucel lena n-áirítear imeachtaí Grád 3 nó 4 i 3% (3/97) agus imeachtaí Grád 5 (marfach) i 2% (2/97). Ba é an t-am airmheánach chun ICANS a thosú ná 8 lá (raon 1-28 lá). Bhí CRS ag gach 22 othar a raibh ICANS orthu. I measc na léiriú is minice (≥5%) de ICANS bhí einceifileapaite (23%), afáise (8%) agus tinneas cinn (6%).
Monatóireacht a dhéanamh ar othair go laethúil ar a laghad ar feadh 10 lá tar éis CARVYKTI® insileadh ag an tsaoráid cúram sláinte atá deimhnithe ag REMS le haghaidh comharthaí agus comharthaí ICANS. Riail amach cúiseanna eile comharthaí ICANS. Monatóireacht a dhéanamh ar othair le haghaidh comharthaí nó comharthaí ICANS ar feadh 4 seachtaine ar a laghad tar éis insileadh agus cóireáil a dhéanamh go pras. Ba cheart tocsaineacht néareolaíoch a bhainistiú le cúram tacúil agus/nó le corticosteroidí de réir mar is gá.
Parkinsonism: As na 25 othar i staidéar CARTITUDE-1 a d’fhulaing aon néarthocsaineacht, bhí tocsaineacht néareolaíoch ag cúigear othar fireann le roinnt comharthaí agus comharthaí de pharcinsonachas, difriúil ó shiondróm néarthocsaineachta a bhaineann le ceall (ICANS). Tuairiscíodh tocsaineacht néareolaíoch le parkinsonism i dtrialacha leanúnacha eile de ciltacabtagene autoleucel. Bhí comharthaí parkinsonian agus neamh-parkinsonian ag othair lena n-áirítear tremor, bradykinesia, gluaiseachtaí ainneonacha, steiréitíopaí, caillteanas gluaiseachtaí spontáineacha, facies chumhdaigh, apathy, tionchar cothrom, tuirse, rigidity, mhoilliú síceamótair, micreagrafia, dysgraphia, apraxia, táimhe, mearbhall, somnolence. , cailliúint comhfheasa, moill ar athfhillteáin, hyperreflexia, caillteanas cuimhne, deacracht slogtha, neamhchoinneálacht bputóg, titim, staidiúir chúng, gait shuffling, laige matáin agus cur amú, mífheidhmiú mótair, caillteanas mótair agus céadfach, sóchán akinetic, agus comharthaí scaoileadh lobe tosaigh. Ba é meántosú na páirceánachais sna 5 othar i CARTITUDE-1 ná 43 lá (raon 15-108) ó insileadh ciltacabtagene autoleucel.
Monatóireacht a dhéanamh ar othair le haghaidh comharthaí agus siomptóim de pharcinsonachas a d’fhéadfadh moill a chur orthu agus iad a bhainistiú le bearta cúraim tacaíochta. Tá faisnéis éifeachtúlachta teoranta le cógais a úsáidtear chun galar Parkinson a chóireáil, chun comharthaí parkinsonism a fheabhsú nó a réiteach tar éis CARVYKTI® cóireála.
Siondróm Guillain-Barré: Tharla toradh marfach tar éis Siondróm Guillain-Barré (GBS) i staidéar leanúnach eile ar ciltacabtagene autoleucel in ainneoin cóireáil le glóbailin infhéitheach infhéitheach. Áirítear ar na comharthaí a tuairiscíodh iad siúd atá comhsheasmhach le malairt Miller-Fisher de GBS, einceifileapaite, laige mótair, suaitheadh cainte agus polyradiculoneuritis.
Monatóireacht a dhéanamh ar GBS. Measúnú a dhéanamh ar othair a thagann i láthair le neuropathy forimeallach do GBS. Smaoinigh ar chóireáil GBS le bearta cúraim tacaíochta agus i gcomhar le immunoglobulins agus malartú plasma, ag brath ar dhéine GBS.
Neuropathy Forimeallach: D'fhorbair seisear othar i CARTITUDE-1 neuropathy forimeallach. Cuirtear na neuropathies seo i láthair mar neuropathies céadfacha, mótair nó braiteacha. Ba é an t-am airmheánach ar thosaigh na hairíonna ná 62 lá (raon 4-136 lá), ba é meánré néarapaití forimeallacha ná 256 lá (raon 2-465 lá) lena n-áirítear iad siúd a raibh néaropathy leanúnach orthu. Othair a raibh taithí acu ar neuropathy forimeallach taithí acu freisin pairilis nerve cranial nó GBS i dtrialacha leanúnacha eile de ciltacabtagene autoleucel.
Pairilis Néaróg Chlanial: Bhí pairilis nerve cranial ag triúr othar (3.1%) i CARTITUDE-1. Bhí an 7ú pairilis nerve cranial ag na trí othar go léir; bhí an 5ú pairilis nerve cranial ag othar amháin freisin. Ba é an t-am airmheánach le tosú ná 26 lá (raon 21-101 lá) tar éis insileadh ciltacabtagene autoleucel. Tuairiscíodh freisin go dtarlódh pairilis nerve cranial 3ú agus 6ú, pairilis nerve cranial déthaobhach 7, dul chun donais pairilis nerve cranial tar éis feabhsúcháin, agus tarlú neuropathy forimeallach in othair le pairilis nerve cranial i dtrialacha leanúnacha de autoleucel ciltacabtagene. Monatóireacht a dhéanamh ar othair le haghaidh comharthaí agus comharthaí pairilis nerve cranial. Smaoinigh ar bhainistíocht le corticosteroids sistéamach, ag brath ar dhéine agus dul chun cinn na comharthaí agus na hairíonna.
HEMOPHAGOCYTIC LYMPHOHISTIOCYTOSIS (HLH)/MACROPHAGE ACTIVATION SYNDROME (MAS): Tharla HLH marfach in othar amháin (1%), 99 lá tar éis ciltacabtagene autoleucel. Roimh imeacht HLH bhí CRS fada a mhair 97 lá. I measc na léiriú HLH/MAS tá fotheannas, hipoxia le damáiste idirleata alveolach, téachtapaite, cíteipéine, agus mífheidhmiú il-orgán, lena n-áirítear mífheidhm duánach. Is riocht bagrach don bheatha é HLH le ráta ard mortlaíochta mura n-aithnítear agus mura gcaitear go luath leis. Ba cheart déileáil le HLH/MAS a riar de réir caighdeáin institiúide.
CARVYKTI® REMS: Mar gheall ar an mbaol CRS agus tocsaineachtaí néareolaíocha, CARVYKTI® ar fáil ach trí chlár srianta faoi Straitéis Measúnaithe agus Maolaithe Riosca (REMS) ar a dtugtar an CARVYKTI® REMS.
CYTOPENIAS FAOI LÁTHAIR AGUS ATHRAITHEACHA: Is féidir le hothair cíteipéine fada agus athfhillteach a thaispeáint tar éis ceimiteiripe limféidídiú agus CARVYKTI® insileadh. Chuaigh othar amháin faoi theiripe gascheall uathlógach le haghaidh athdhéanta hematopoietic mar gheall ar thrombocytopenia fada.
I CARTITUDE-1, d'fhulaing 30% (29/97) d'othair neutropenia fada Grád 3 nó 4 agus 41% (40/97) d'othair thrombocytopenia Grád 3 nó 4 fada nach raibh réitithe faoi Lá 30 tar éis insileadh ciltacabtagene autoleucel.
Chonacthas neutropenia Grád 3 nó 4 athfhillteach, thrombocytopenia, lymphopenia agus anemia i 63% (61/97), 18% (17/97), 60% (58/97), agus 37% (36/97) tar éis aisghabháil ó citopéinia tosaigh Grád 3 nó 4 tar éis insileadh. Tar éis Lá 60 tar éis insileadh autoleucel ciltacabtagene, bhí atarlú de lymphopenia Grád 31 nó níos airde, neutropenia agus thrombocytopenia ag 12%, 6% agus 3% de na hothair, faoi seach, tar éis aisghabháil tosaigh ar a n-chíteipéin Grád 3 nó 4. Bhí ochtó a seacht faoin gcéad (84/97) de na hothair tar éis cíteipéinia Grád 3 nó 4 nó 3 nó níos mó a atarlú amháin, dhá nó trí nó níos mó tar éis cíteipéinia Grád 4 nó 11 a ghnóthú ar dtús. Bhí neutropenia Grád 3 nó 4 agus thrombocytopenia ag sé agus XNUMX othar, faoi seach, tráth an bháis.
Monatóireacht a dhéanamh ar chomhaireamh fola roimh agus tar éis CARVYKTI® insileadh. Bainistigh cytopenias le fachtóirí fáis agus tacaíocht fuilaistriú táirgí fola de réir threoirlínte institiúideacha áitiúla.
ionfhabhtuithe: CARVYKTI® níor chóir é a thabhairt d'othair a bhfuil ionfhabhtú gníomhach nó neamhoird athlastacha orthu. Tharla ionfhabhtuithe tromchúiseacha, bagrach don bheatha nó marfach in othair tar éis CARVYKTI® insileadh.
Tharla ionfhabhtuithe (gach grád) i 57 (59%) othar. Tharla ionfhabhtuithe Grád 3 nó 4 i 23% (22/97) d’othair; Tharla ionfhabhtuithe Grád 3 nó 4 le pataigin neamhshonraithe i 17%, ionfhabhtuithe víreasacha i 7%, ionfhabhtuithe baictéaracha i 1%, agus ionfhabhtuithe fungacha i 1% d'othair. Ar an iomlán, bhí ionfhabhtuithe Grád 5 ag ceathrar othar: abscess scamhóg (n=1), sepsis (n=2) agus niúmóine (n=1).
Monatóireacht a dhéanamh ar othair le haghaidh comharthaí agus comharthaí ionfhabhtaithe roimh agus tar éis CARVYKTI® insileadh agus cóireáil chuí a thabhairt d’othair. Frithmhiocróbaigh phróifiolacsacha, réamhdhíonta agus/nó theiripeacha a riar de réir na dtreoirlínte caighdeánacha institiúideacha. Breathnaíodh neutropenia febrile i 10% d’othair tar éis insileadh autoleucel ciltacabtagene, agus d’fhéadfadh sé a bheith comhthráthach le CRS. I gcás neodrópéine febrile, déan measúnú ar ionfhabhtú agus bainistigh le antaibheathaigh leathan-speictrim, sreabhán agus cúram tacaíochta eile, mar a léirítear go míochaine.
Athghníomhachtú Víreasach: Is féidir le frithghníomhú víreas Heipitíteas B (HBV), i gcásanna áirithe mar thoradh ar heipitíteas fulminant, teip hepatic agus bás, tarlú in othair le hypogammaglobulinemia. Déan scagthástáil le haghaidh Cítomegalovirus (CMV), HBV, víreas heipitíteas C (HCV), agus víreas easpa imdhíonachta daonna (VEID), nó aon oibreáin ionfhabhtaíocha eile má shonraítear go cliniciúil iad de réir na dtreoirlínte cliniciúla sula mbailítear cealla le haghaidh déantúsaíochta. Machnamh a dhéanamh ar theiripe frithvíreasach chun athghníomhú víreasach a chosc de réir threoirlínte institiúideacha/cleachtais cliniciúla áitiúla.
HYPOGAMMAGLOBULINEMIA tuairiscíodh gur teagmhas díobhálach é i 12% (12/97) d’othair; Thit leibhéil IgG saotharlainne faoi bhun 500 mg/dl tar éis insileadh i 92% (89/97) d'othair. Monatóireacht a dhéanamh ar leibhéil imdhíonglobulin tar éis cóireála le CARVYKTI® agus IVIG a riar le haghaidh IgG <400 mg/dL. Bainistigh de réir treoirlínte institiúideacha áitiúla, lena n-áirítear réamhchúraimí ionfhabhtaithe agus próifiolacsas antaibheathach nó frithvíreasach.
Úsáid Vacsaíní Beo: Sábháilteacht imdhíonta le vacsaíní víreasacha beo le linn nó tar éis CARVYKTI® nach bhfuil staidéar déanta ar chóireáil. Ní mholtar vacsaíniú le vacsaíní víreas beo ar feadh 6 seachtaine ar a laghad roimh thús ceimiteiripe limféidídiú, le linn CARVYKTI® cóireáil, agus go dtí go dtiocfaidh téarnamh imdhíonachta tar éis cóireála le CARVYKTI®.
IMOIBRITHE HYPERSENSITIVITY tharla i 5% (5/97) d’othair tar éis insileadh autoleucel ciltacabtagene. D’fhéadfadh frithghníomhartha tromchúiseacha hipiríogaireachta, lena n-áirítear anaifiolacsas, a bheith mar gheall ar an sulfocsaíd dimethyl (DMSO) i CARVYKTI®. Ba chóir go ndéanfaí monatóireacht chúramach ar othair ar feadh 2 uair an chloig tar éis insileadh le haghaidh comharthaí agus comharthaí frithghníomhartha dian. Caitheamh go pras agus bainistigh go cuí de réir dhéine an imoibrithe hipiríogaireachta.
MILLÍOCHTAÍ TÁNAINNE: Féadfaidh othair urchóideacht tánaisteach a fhorbairt. Monatóireacht a dhéanamh ar feadh an tsaoil maidir le hurchóideacht tánaisteach. Sa chás go dtarlaíonn urchóideacht thánaisteach, déan teagmháil le Janssen Biotech, Inc., ag 1-800-526 7736- le haghaidh tuairiscithe agus chun treoracha a fháil maidir le bailiú samplaí othar chun urchóideacht thánaisteach de bhunadh T cille a thástáil.
ÉIFEACHTAÍ AR ÁBHAR MAIDIR LE INNEALRA A TIOMÁNÚ AGUS A ÚSÁID: Mar gheall ar an acmhainneacht le haghaidh imeachtaí néareolaíocha, lena n-áirítear stádas meabhrach athraithe, taomanna, meath neurocognitive, nó neuropathy, tá othair i mbaol comhfhiosachta nó comhordaithe athraithe nó laghdaithe sna 8 seachtaine tar éis CARVYKTI.® insileadh. Comhairle a thabhairt d’othair staonadh ó bheith ag tiomáint agus gabháil do slite beatha nó gníomhaíochtaí guaiseacha, amhail innealra trom nó innealra a d’fhéadfadh a bheith contúirteach a oibriú le linn na tréimhse tosaigh seo, agus i gcás ina dtiocfaidh aon tocsaineachtaí néareolaíocha as an nua.
ATHCHÓIRIÚ FÓGRA
Is iad na frithghníomhartha díobhálacha neamhshaotharlainne is coitianta (minicíocht níos mó ná 20%) pyrexia, siondróm scaoileadh cytokine, hypogammaglobulinemia, hypotension, pian mhatánchnámharlaigh, tuirse, ionfhabhtuithe pataigin neamhshonraithe, casacht, chills, buinneach, nausea, einceifileapaite, laghdaigh appetite, uachtair. ionfhabhtú conaire riospráide, tinneas cinn, tachycardia, meadhrán, dyspnea, éidéime, ionfhabhtuithe víreasacha, téachtadh, constipation, agus urlacan. Áirítear ar na frithghníomhartha díobhálacha saotharlainne is coitianta (minicíocht níos mó ná nó cothrom le 50%) thrombocytopenia, neutropenia, anemia, ingearchló aminotransferase, agus hypoalbuminemia.
Teiripe CAR T-Cell i measc na cóireála cinn do chineálacha áirithe ailsí fola. Tá níos mó ná 750 ar siúl trialacha cliniciúla in Teiripe CAR T-Cell sa tSín faoi láthair. Is féidir le hothair ar mian leo clárú dul i dteagmháil AilseFax líne chabhrach othar ar WhatsApp + 91 96 1588 1588 nó ríomhphost chuig eolas@cancerfax.com.
Léigh iomlán le do thoil Faisnéis Forordaithe lena n-áirítear Rabhadh Boscaí do CARVYKTI®.
FAOI CARVYKTI® (CILTACABTAGENE AUTOLEUCEL; CILTA-CEL)
Ciltacabtagene autoleucel is a BCMA-directed, genetically modified autologous T-cell immunotherapy, which involves reprogramming a patient’s own T-cells with a transgene encoding a chimeric antigen receptor (CAR) that identifies and eliminates cells that express BCMA. BCMA is primarily expressed on the surface of malignant multiple myeloma B-lineage cells, as well as late-stage B-cells and plasma cells. The cilta-cel CAR protein features two BCMA-targeting single domain antibodies designed to confer high avidity against human BCMA. Upon binding to BCMA-expressing cells, the CAR promotes T-cell activation, expansion, and elimination of target cells.[1]
I mí na Nollag 2017, rinne Finscéal Biotech ceadúnas domhanda eisiach agus comhaontú comhoibrithe le Janssen Biotech, Inc. (Janssen) chun cilta-cel a fhorbairt agus a thráchtálú.
I mí Feabhra 2022, d’fhormheas Riarachán Bia agus Drugaí na SA (FDA) cilta-cel faoin ainm branda CARVYKTI® chun cóireáil a dhéanamh ar dhaoine fásta a bhfuil miólóma iolrach athiompaithe nó teasfhulangach orthu. I mí na Bealtaine 2022, dheonaigh an Coimisiún Eorpach (CE) údarú margaíochta coinníollach do CARVYKTI® chun cóireáil a chur ar dhaoine fásta a bhfuil miólóma iolrach athiompaithe agus teasfhulangach orthu[3]. I mí Mheán Fómhair 2022, d'fhormheas Aireacht Sláinte, Saothair agus Leasa na Seapáine (MHLW) CARVYKTI®.[4] Deonaíodh Ainmniú Teiripe Briseadh Cilta-cel sna SA i mí na Nollag 2019 agus sa tSín i mí Lúnasa 2020. Ina theannta sin, fuair cilta-cel ainmniú Cíochaine TOSAÍOCHTA (PRIME) ón gCoimisiún Eorpach i mí Aibreáin 2019. Fuair Cilta-cel Drugaí Dílleachta freisin Ainmniú ó FDA na SA i mí Feabhra 2019, ón gCoimisiún Eorpach i mí Feabhra 2020, agus ón nGníomhaireacht Cógaisíochta agus Feistí Íocshláinte (PMDA) sa tSeapáin i mí an Mheithimh 2020. I mí an Mhárta 2022, mhol Coiste na Gníomhaireachta Leigheasra Eorpaí um Tháirgí Íocshláinte Dílleachta trí chomhthoil go gcoimeádfaí an t-ainmniúchán dílleachta le haghaidh cilta-cel ar bhonn sonraí cliniciúla a thaispeánann rátaí freagartha iomlána feabhsaithe agus marthanacha tar éis cóireála.
FAOI IL-MHELOMA
Is myeloma iolrach do-leigheas ailse fola that starts in the bone marrow and is characterized by an excessive proliferation of plasma cells. In 2023, it is estimated that more than 35,000 people will be diagnosed with multiple myeloma, and more than 12,000 people will die from the disease in the U.S. While some patients with multiple myeloma have no symptoms at all, most patients are diagnosed due to symptoms that can include bone problems, low blood counts, calcium elevation, kidney problems or infections.[8] Although treatment may result in remission, unfortunately, patients will most likely relapse. Patients who relapse after treatment with standard therapies, including protease inhibitors, immunomodulatory agents, and an anti-CD38 monoclonal antibody, have poor prognoses and few treatment options available.
[1] Eolas Forordaithe CARVYKTI™. Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc.
[2] Faigheann CARVYKTI™ (ciltacabtagene autoleucel), Teiripe CAR-T faoi Threoir BCMA, Faomhadh US FDA chun Othair Aosacha a Chóireáil a bhfuil Miolóma Athiompaithe nó Teasfhulangach Iolrach orthu. Ar fáil ag: https://legendbiotech.com/legend-news/carvykti-ciltacabtagene-autoleucel-bcma-directed-car-t-therapy-receives-us-fda-approval-for-the-treatment-of-adult-patients -le-aisiompaithe-nó-teasfhulangacha-iolra-myeloma/. Rochtainte Deireadh Fómhair 2022.
[3] CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel) Deonaíodh Faomhadh Coinníollach ag an gCoimisiún Eorpach chun Othair a Chóireáil ar a bhfuil Miolóma Iolra Athiompaithe agus Teasfhulangach. Ar fáil ag: https://legendbiotech.com/legend-news/carvykti-ciltacabtagene-autoleucel-granted-conditional-approval-by-the-european-commission-for-the-treatment-of-patients-with-relapsed-and -teasfhulangach-il-myeloma/. Rochtainte Deireadh Fómhair 2022.
[4] Faigheann CARVYKTI™ (ciltacabtagene autoleucel) Faomhadh ó Aireacht Sláinte, Saothair agus Leasa na Seapáine (MHLW) chun Othair a Chóireáil a bhfuil Miolóma Athiompaithe nó Iolra Teasfhulangach orthu. Ar fáil ag: https://www.businesswire.com/news/home/20220926005847/en/CARVYKTI%E2%84%A2-ciltacabtagene-autoleucel-Receives-Approval-from-Japan%E2%80%99s-Ministry-of -Sláinte-Saothar-agus-Leas-MHLW-do-Chóireáil-Othair-a-Athiompaithe-Nó-Teasfhulangach-Il-meiloma. Rochtainte Deireadh Fómhair 2022.
[5] An Coimisiún Eorpach. Clár an Chomhphobail de Tháirgí Íocshláinte Dílleachta. Ar fáil ag: https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/o2252.htm. Rochtainte Deireadh Fómhair 2022.
[6] Cumann Meiriceánach na Oinceolaíochta Cliniciúla. Myeloma iolrach: réamhrá. https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/introduction. Rochtainte Deireadh Fómhair 2022.
[7] Cumann Ailse Mheiriceá. “Príomhstaitisticí Faoi Mheileoma Iolrach.” Ar fáil ag: https://www.cancer.org/cancer/multiple-myeloma/about/key-statistics.html#:~:text=Multiple%20myeloma%20is%20a%20relatively,men%20and%2015%2C370% 20in%20mná). Ar rochtain Eanáir 2023 air.
[8] Cumann Ailse Mheiriceá. Myeloma iolrach: luathbhrath, diagnóis agus céimniú. https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf . Rochtainte Deireadh Fómhair 2022.
[9] Rajkumar SV. Myeloma iolrach: nuashonrú 2020 ar dhiagnóis, srathú riosca agus bainistíocht. Am J Hematol. 2020; 95(5), 548-567. doi:10.1002/ajh.25791.
[10] Kumar SK, Dimopoulos MA, Kastritis E, et al. Stair nádúrtha myeloma athiompaithe, drugaí teasfhulangacha inmunomodulatory agus coscairí proteasome: staidéar multicenter IMWG. leoicéime. 2017; 31(11): 2443- 2448.
[11] Gandhi UH, Cornell RF, Lakshman A, et al. Torthaí othar a bhfuil mialóma iolrach teasfhulangacha orthu go dtí teiripe antashubstainte mhonaclónach spriocdhírithe CD38. leoicéime. 2019; 33(9): 2266-2275.
FAOI Finscéal Biteicneolaíochta
Is cuideachta bhiteicneolaíochta dhomhanda é Legend Biotech atá tiomanta do ghalair atá bagrach don bheatha a chóireáil agus lá amháin a leigheas. Agus ár gceanncheathrú i Somerset, New Jersey, táimid ag forbairt teiripí cille chun cinn ar fud raon éagsúil ardán teicneolaíochta, lena n-áirítear T-ceall receptor antaigin chimeric uathlógach agus allogeneic, cealla T gáma-delta (gd T) agus marfach nádúrtha (NK) cealla-bhunaithe. imdhíonteiripe. Ón trí shuíomh T&F ar fud an domhain, cuirimid na teicneolaíochtaí nuálacha seo i bhfeidhm chun teacht ar theiripí atá sábháilte, éifeachtach agus ceannródaíoch d’othair ar fud an domhain.
