Tá Erdafitinib ceadaithe ag USFDA le haghaidh carcinoma urothelial chun cinn go háitiúil nó metastatach

D'fhaomh an Riarachán Bia agus Drugaí Erdafitinib (Balversa, Janssen Biotech) an 19 Eanáir, 2024, d'othair aosach a bhfuil athruithe géiniteacha FGFR3 orthu a bhfuil carcinoma urothelial chun cinn go háitiúil nó metastatic (mUC). Tá othair a raibh a ngalar ag dul in olcas tar éis teiripe shistéamach amháin ar a laghad a fháil roimh ré i dteideal an fhormheasa seo, de réir tástála diagnóiseacha do chompánach atá ceadaithe ag FDA. Ní mholtar Erdafitinib maidir le cóireáil a dhéanamh ar othair atá incháilithe le haghaidh teiripe coscaire PD-1 nó PD-L1 roimhe seo agus nach ndearna. Athraíonn an formheas seo an úsáid bhunaidh do dhaoine a bhfuil carcanóma urothelial meiteastatach orthu (mUC) a bhfuil sócháin áirithe acu sna géinte FGFR3 nó FGFR2 agus ar cuireadh cóireáil orthu cheana féin le ceimiteiripe ina bhfuil platanam.

Staidéar BLC3001 Bhreathnaigh Cohórt 1 ar cé chomh maith agus a d’oibrigh sé. Triail randamach, lipéad oscailte a bhí ann le 266 duine a raibh carcanóma meiteastatach urothelial (mUC) acu agus sócháin áirithe FGFR3. Chuaigh na hothair seo faoi 1-2 teiripí sistéamach roimhe seo, lena n-áirítear coscaire PD-1 nó PD-L1. Sannadh na rannpháirtithe go randamach i gcóimheas 1:1 chun erdafitinib a fháil nó chun rogha ceimiteiripe an imscrúdaitheora a fháil, a d'fhéadfadh a bheith docetaxel nó vinflunine. Rinneadh randamú srathaithe bunaithe ar limistéar, ar stádas feidhmíochta, agus ar tharla meitéisis visceral nó cnámh. I 75% d’othair ag saotharlann lárnach, d’aimsigh trealamh teiripe-scáileáin FGFR RGQ RT-PCR (Qiagen) sócháin FGFR3 i bhfíochán siadaí, agus fuair na hothair eile staidéir seicheamhaithe áitiúla den chéad ghlúin eile ar na sócháin.

Ba é marthanacht iomlán (OS) an príomhbheart éifeachtúlachta. Méadracht toraidh fhorlíontach a bhí i gceist le marthanacht saor ó dhul chun cinn arna mheasúnú ag imscrúdaitheoir (PFS) agus ráta freagartha oibiachtúil (ORR).

Bhí feabhsuithe suntasacha staitistiúla ar mharthanas foriomlán (OS), marthanais saor ó dhul chun cinn (PFS), agus ráta freagartha oibiachtúil (ORR) nuair a úsáideadh erdafitinib in ionad ceimiteiripe. Ba é an marthanais foriomlán airmheánach ná 12.1 mí (95% CI: 10.3, 16.4) d'othair a ndearnadh cóireáil orthu le erdafitinib agus 7.8 mí (95% CI: 6.5, 11.1) dóibh siúd a fuair ceimiteiripe. Ba é an cóimheas guaise (AD) ná 0.64 (95% CI: 0.47, 0.88) le p-luach de 0.0050. Ba é an maireachtáil airmheánach saor ó dhul chun cinn ná 5.6 mí (95% CI: 4.4, 5.7) d'othair a ndearnadh cóireáil orthu le erdafitinib agus 2.7 mí (95% CI: 1.8, 3.7) dóibh siúd a fuair ceimiteiripe. Ba é an cóimheas guaise ná 0.58 (95% CI: 0.44, 0.78) le p-luach de 0.0002. Ba é an ráta freagartha oibiachtúil deimhnithe (ORR) ná 35.3% (95% CI: 27.3, 43.9) d’othair ar cuireadh cóireáil orthu le erdafitinib agus 8.5% (95% CI: 4.3, 14.6) dóibh siúd a fuair ceimiteiripe (p-luach <0.001 ).

I measc na bhfrithghníomhartha díobhálacha is minice, a tharla i níos mó ná 20% de na cásanna, bhí leibhéil fosfáit ardaithe, saincheisteanna ingne, buinneach, athlasadh an bhéil, leibhéil phosphatase alcaileach ardaithe, leibhéil laghdaithe haemaglóibin, leibhéil ardaithe aminotransferase alanine, leibhéil ardaithe aminotransferase aspartate, laghdaithe. leibhéil sóidiam, leibhéil creatinine méadaithe, béal tirim, leibhéil fosfáit laghdaithe, riocht craiceann a dhéanann difear do na bosa agus boinn, blas athraithe, tuirse, craiceann tirim, constipation, appetite laghdaithe, leibhéil cailciam méadaithe, caillteanas gruaige, súile tirim, leibhéil ardaithe potaisiam , agus cailliúint meáchain.

Is é an dáileog molta erdafitinib ná 8 mg a thógtar ó bhéal uair amháin sa lá, le méadú féideartha go 9 mg uair amháin sa lá tar éis 14 go 21 lá ag brath ar inghlacthacht, go háirithe hyperphosphatemia. Lean ar aghaidh leis an gcóireáil go dtí go n-éireoidh an galar in olcas nó go n-éiríonn fo-iarmhairtí do-ghlactha.